公司概况 - Capricor Therapeutics 是一家专注于开发细胞和外泌体疗法的生物技术公司 致力于为罕见疾病提供创新治疗方案 [1] - 公司主要产品 deramiocel (CAP-1002) 是一种同种异体心脏来源的细胞疗法 具有免疫调节 抗纤维化和再生作用 目前正在进行治疗杜氏肌营养不良症 (DMD) 的 III 期临床试验 [1] - 公司还利用其专有的 StealthX™ 平台开发外泌体技术 专注于疫苗学 寡核苷酸 蛋白质和小分子药物的靶向递送 以治疗和预防多种疾病 [1] 产品进展 - deramiocel (CAP-1002) 已与美国和日本的 Nippon Shinyaku 公司达成独家商业化和分销协议 但需获得监管批准 [3] - 美国 FDA 已安排在 2024 年第三季度与公司举行 Pre-BLA 会议 以最终确定 BLA 提交计划并讨论加快提交的选项 [4] - 公司将在 2024 年 6 月 27-29 日举行的 Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) 第 30 届年会上展示 HOPE-2 开放标签扩展 (OLE) 36 个月的骨骼和心脏数据 [5] 疾病背景 - 杜氏肌营养不良症 (DMD) 是一种毁灭性的遗传性疾病 其特征是骨骼 心脏和呼吸肌的进行性无力和慢性炎症 患者中位死亡年龄约为 30 岁 [6] - DMD 的发病率约为每 3500 名男性新生儿中 1 例 美国患者人数估计在 15000 至 20000 人之间 [6] - DMD 的病理生理学主要由功能性肌营养不良蛋白的生成受损驱动 这导致显著的细胞损伤 最终导致肌细胞死亡和纤维化替代 目前治疗选择有限且无法治愈 [6]