文章核心观点 - 生物技术公司Capricor Therapeutics的主要候选产品deramiocel获FDA安排于2024年第三季度召开Pre - BLA会议，公司旨在确定BLA提交计划和时间表，认为该产品有望成为杜氏肌营养不良症（DMD）的潜在基础疗法 [1][8] 公司情况 - Capricor Therapeutics是一家致力于开发基于细胞和外泌体疗法治疗罕见病的生物技术公司，其主要候选产品deramiocel是一种异体心脏源细胞疗法，正处于治疗DMD的3期临床开发阶段，公司还利用外泌体技术的StealthX™平台进行临床前开发 [6] - 公司已与日本新药株式会社（美国子公司：NS Pharma, Inc.）达成协议，授予其deramiocel在美国和日本的独家商业化和分销权，需经监管部门批准 [7] - 公司首席财务官为AJ Bergmann，联系邮箱为abergmann@capricor.com，联系电话为858.727.1755 [4] - 公司将在2024年6月27 - 29日举行的Parent Project Muscular Dystrophy（PPMD）第30届年会上展示HOPE - 2开放标签扩展（OLE）36个月的骨骼和心脏数据 [5] 行业情况 - DMD是一种毁灭性的遗传疾病，以骨骼肌、心脏和呼吸肌进行性无力和慢性炎症为特征，患者中位死亡年龄约为30岁，美国患者人数约为1.5万至2万，每3500名男婴中约有1人患病，病因是功能性肌营养不良蛋白产生受损，治疗选择有限且无法治愈 [2]