核心观点 - Intellia Therapeutics首次展示了其基于CRISPR/Cas9技术的体内基因编辑疗法NTLA-2001的再给药潜力，这一突破性进展为未来治疗需要多次给药的疾病提供了可能性 [1][3][10] 临床试验数据 - NTLA-2001的1期临床试验数据显示，单次55 mg剂量能够持续、深度且持久地降低血清TTR蛋白水平 [2] - 在1期剂量递增研究中，初始0.1 mg/kg剂量导致血清TTR中位降低52%，而后续55 mg剂量则使血清TTR中位降低90%，从原始基线水平来看，中位降低达到95% [12] - 55 mg剂量在所有患者中耐受性良好，仅有一名患者出现轻度输液相关反应 [12] 技术平台优势 - Intellia的非病毒脂质纳米颗粒（LNP）递送平台具有再给药的潜力，这是其技术平台的关键优势 [3][10] - 该平台首次在临床数据中展示了CRISPR药物的再给药能力，为需要目标加性药效的疾病治疗提供了可能性 [3][10] 疾病背景 - ATTR淀粉样变性是一种罕见、进行性且致命的疾病，全球约有50,000名遗传性ATTR淀粉样变性患者和200,000至500,000名野生型ATTR淀粉样变性患者 [5] - 目前尚无治愈ATTR淀粉样变性的方法，现有药物仅能减缓错误折叠TTR蛋白的积累 [5] 公司战略 - Intellia与Regeneron合作，主导NTLA-2001的开发和商业化 [2][4] - 公司致力于通过CRISPR技术革新医学，其体内项目旨在直接在人体内精确编辑致病基因，而体外项目则用于治疗癌症和自身免疫性疾病 [6]