文章核心观点 - 2024年4月4日公司自愿将治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的药物Relyvrio退市是重大挫折，但公司在未来几年仍有机会挽回局面，如推进AMX0035用于其他适应症、开展AMX0114治疗ALS的1期研究以及可能收购Eiger BioPharmaceuticals的GLP - 1受体激动剂Avexitide [3] 分组1：Relyvrio退市情况 - 2024年4月4日Relyvrio因正在进行的3期PHOENIX试验结果不佳，在美国和加拿大市场自愿退市，该试验中Relyvrio在主要终点ALS功能评分量表修订版（ALSFRS - R）得分上未击败安慰剂，p值为0.667不具统计学意义 [8] - 此前ALS患者只有约三种疗法，仅一种获批药物能延长几个月生存期，全球ALS市场规模预计到2033年将达12.7亿美元，Relyvrio退市使公司失去可观市场机会 [8] 分组2：AMX0035研发进展 - 公司正推进AMX0035用于治疗Wolfram综合征和进行性核上性麻痹（PSP），相关数据预计分别在2024年秋季和2025年年中发布 [3] - Wolfram综合征目前无获批疗法，公司已公布AMX0035治疗该疾病正在进行的2期HELIOS研究的积极中期数据，8名患者在两项评估指标上病情稳定或改善，预计2024年秋季公布该试验完整临床数据 [9] - PSP是影响身体运动的神经疾病，AMX0035在针对阿尔茨海默病患者的2期随机安慰剂对照试验中显示可降低脑脊液tau，预计2025年年中公布正在进行的3期ORION研究的中期分析结果 [9] 分组3：AMX0114研发计划 - 公司预计在2024年下半年启动AMX0114治疗ALS的1期多剂量递增（MAD）研究，该药物是靶向钙蛋白酶 - 2的反义寡核苷酸，目标是减少细胞死亡并保留患者功能 [3][4] 分组4：Avexitide收购情况 - 公司与Eiger BioPharmaceuticals签署协议，若得克萨斯州破产法院批准，将获得其3期就绪的GLP - 1受体激动剂Avexitide的使用权，该资产可能用于治疗肥胖症，全球肥胖市场预计到2030年将达770亿美元 [3][10] - 公司为推进该药物支付3510万美元及其他款项，要成功不仅需临床试验成功，还需有差异化因素，且可能需与其他药物联用 [10] 分组5：财务状况 - 截至2024年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为3.733亿美元，预计手头现金可支持运营至2026年，2024年第一季度现金消耗为9440万美元 [11] 分组6：结论 - 公司正准备公布两项使用AMX0035的研究数据，分别针对Wolfram综合征和PSP患者，虽不确定该药物在此表现是否优于治疗ALS，但值得一试 [13] - 公司有望用反义寡核苷酸AMX0114再次尝试治疗ALS患者，不过该药物治疗此疾病的1期MAD研究预计2024年下半年才进行，且不确定FDA是否接受其新药研究申请（IND）并批准开展研究，未来一年有数据公布且有机会再次瞄准庞大的ALS市场，投资者可能受益 [13]