文章核心观点 - 新兴生物制药公司Synaptogenix宣布FDA已批准其Bryostatin - 1用于多发性硬化症（MS）的研究性新药（IND）申请，公司将开展临床试验评估该药物改善MS患者突触健康和认知功能的潜力 [1] 公司情况 - 公司是临床阶段生物制药公司，历史上致力于开发神经退行性疾病的新疗法，已对主要候选药物Bryostatin - 1在阿尔茨海默病中开展临床和临床前研究 [5] - 截至2024年3月31日公司资产负债表良好，现金约2630万美元，MS一期试验资金充足，现金消耗率较低，有充足资源支持药物开发及其他研究或资产收购 [4] 药物情况 - Bryostatin - 1是小分子，通过激活维持突触健康所需的蛋白激酶C（PKC）酶发挥作用，还可能增强抗炎功效，防止神经纤维绝缘鞘退化 [3] - 临床前研究显示其能防止突触丢失和神经元死亡、改善炎症、减少神经功能缺损发作，对MS尤其是进行性MS有治疗潜力 [4] - 该药物已在超1500人癌症研究中测试，有大量安全数据库为临床试验设计提供信息，且FDA已授予其治疗脆性X综合征的孤儿药资格 [5] 临床试验情况 - 由FDA授权的IND申请开展的全资助、开放标签临床试验将在克利夫兰诊所神经研究所的梅伦多发性硬化症中心进行和管理 [1][2] - 研究将利用7特斯拉（7T）磁共振成像（MRI）技术识别生物标志物，评估Bryostatin - 1对大脑的影响，还会结合行为和认知测量评估药物治疗效果 [2][3] - 公司希望解决MS患者认知障碍研究不足的未满足需求，预计不久后招募/给药首位患者 [3]