文章核心观点 公司在药物研发和商业化方面取得进展，其全资和合作候选药物前景良好，有望为患者带来新治疗方案并创造商业价值 [1][2][3] 公司药物研发进展 - 公司的olezarsen新药申请获FDA受理，有望获批用于治疗成人家族性乳糜微粒血症综合征（FCS） [14] - 公司完成评估olezarsen治疗严重高甘油三酯血症（sHTG）的三项后期研究患者招募，预计2025年下半年出数据 [5] - 公司donidalorsen两项III期研究数据积极，计划今年晚些时候向FDA提交新药申请 [2][12] 公司药物合作情况 - 公司与Biogen、AstraZeneca、Novartis分别合作开发Qalsody、Wainua、pelacarsen [3] - 公司与Otsuka Pharmaceutical合作在亚太地区销售donidalorsen [12] 公司药物获批情况 - Wainua去年12月获FDA批准用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTRv - PN）引起的多发性神经病 [3] - Qalsody去年获FDA批准用于治疗超氧化物歧化酶1（SOD1）突变的肌萎缩侧索硬化症（ALS） [13] 公司药物市场前景 - 评估Wainua治疗hATTR淀粉样变性心肌病（ATTR - CM）的III期研究数据预计2025年上半年出炉，该适应症市场大于ATTRv - PN [3] - 评估pelacarsen的III期心血管结局研究正在进行，Novartis负责全球开发和商业化 [9] 公司药物优势及影响 - olezarsen若获批，将是公司首个独立上市产品和首个FDA批准的FCS治疗药物 [1] - 过去两年olezarsen获FDA快速通道、孤儿药和突破性疗法认定，周二公司股价涨超5% [11] 公司股价表现 - 年初至今，公司股价下跌7.1%，行业下跌7.8% [7] Zacks Rank - 公司目前Zacks排名为3（持有） [4]