文章核心观点 - 再生元制药公司和赛诺菲宣布《新英格兰医学杂志》发表了Dupixent治疗1至11岁嗜酸性食管炎（EoE）儿童的3期试验积极结果，该试验结果是FDA优先审评和批准Dupixent用于该年龄组的依据 [1] 分组1：EoE疾病介绍 - EoE是与2型炎症相关的慢性进行性疾病，会损伤食管并损害其功能，诊断困难，症状易与其他疾病混淆，会严重影响儿童进食，可能导致腹痛、吞咽困难等症状，需持续管理以降低并发症和疾病进展风险 [2] 分组2：Dupixent试验情况 - 3期随机双盲安慰剂对照试验评估了Dupixent治疗1至11岁EoE儿童的疗效和安全性，A部分纳入102名患者，评估不同剂量Dupixent与安慰剂对比16周的情况，B部分是36周的扩展积极治疗期，试验正在进行108周的开放标签延长期以评估长期结果 [5][6] - 主要终点是16周时的组织学缓解，次要终点包括疾病严重程度的内镜和组织病理学评估以及EoE的临床体征和症状，年龄体重百分位数变化在A部分作为探索性终点评估，在B部分作为次要终点评估 [6] 分组3：Dupixent试验结果 - 试验显示，接受按体重分级高剂量Dupixent的患者在EoE的许多关键疾病指标上比安慰剂组有显著改善，更多接受Dupixent的儿童在16周时达到组织学缓解，高剂量组在内镜评估的疾病严重程度上有显著改善且效果持续长达一年，低剂量组改善情况与高剂量组相当或数值稍低，Dupixent还使年龄体重百分位数在16周时有数值改善并持续至一年 [1][3] - 安全性结果与Dupixent在青少年和成人EoE患者中的已知安全性一致，试验中Dupixent在任一基于体重的给药方案中较安慰剂更常见（≥10%）的不良事件包括COVID - 19、恶心、注射部位疼痛和头痛，B部分报告了1例蠕虫感染病例 [4] 分组4：Dupixent药物介绍 - Dupixent是使用再生元专有VelocImmune®技术发明的全人单克隆抗体，可抑制白细胞介素 - 4（IL - 4）和白细胞介素 - 13（IL - 13）通路信号传导，不是免疫抑制剂，其开发项目在3期试验中显示出显著临床益处和2型炎症减少，已在60多个国家获得一种或多种适应症的监管批准，全球有超85万名患者正在接受治疗 [7] 分组5：相关技术介绍 - 再生元的VelocImmune技术利用具有基因人源化免疫系统的专有基因工程小鼠平台来生产优化的全人抗体，该公司的联合创始人等在1985年首次设想制造这种基因人源化小鼠，公司花了数十年发明和开发该技术及相关VelociSuite®技术，已用其创造了大量FDA批准或授权的全人单克隆抗体 [8] 分组6：Dupilumab开发计划 - Dupilumab由再生元和赛诺菲根据全球合作协议联合开发，迄今已在超60项涉及超10000名各种由2型炎症部分驱动的慢性疾病患者的临床试验中进行研究，除目前批准的适应症外，还在多项3期试验中研究其在多种疾病中的应用，这些潜在用途正在临床研究中，安全性和有效性尚未得到监管机构全面评估 [9] 分组7：Dupixent美国适应症 - 用于治疗6个月及以上中重度湿疹（特应性皮炎）且局部处方疗法控制不佳或不能使用局部疗法的成人和儿童，可与或不与局部皮质类固醇联用 [10] - 与其他哮喘药物联用，用于6岁及以上中重度嗜酸性或口服类固醇依赖型哮喘且当前哮喘药物控制不佳的成人和儿童的维持治疗，可预防严重哮喘发作、改善呼吸、减少口服皮质类固醇用量 [10] - 与其他药物联用，用于疾病未得到控制的成人慢性鼻 - 鼻窦炎伴鼻息肉病的维持治疗 [10] - 用于治疗1岁及以上、体重至少15kg的嗜酸性食管炎儿童和成人 [11] - 用于治疗成人结节性痒疹 [11] 分组8：公司介绍 - 再生元是领先的生物技术公司，由医生科学家创立和领导，能将科学转化为药物，有众多获批治疗方法和在研产品候选物，药物和管线旨在帮助患有多种疾病的患者，公司利用专有技术推动科学发现和加速药物开发 [19][20] - 赛诺菲是创新型全球医疗保健公司，致力于追逐科学奇迹以改善人们生活，为全球数百万人提供潜在改变生活的治疗选择和救命疫苗保护，将可持续性和社会责任置于核心目标 [21]