文章核心观点 - 《新英格兰医学杂志》发表Dupixent治疗1至11岁嗜酸性食管炎儿童的3期积极研究结果，该研究是FDA优先审评和批准Dupixent用于该年龄组的依据 [1] 研究结果 - 接受Dupixent治疗的该年龄组嗜酸性食管炎患者多数实现组织学缓解，改善效果持续长达一年 [1] - 与安慰剂组相比，接受按体重分级高剂量Dupixent治疗的患者在第16周时，嗜酸性食管炎的多项关键疾病指标有显著改善 [1] - 接受高或低剂量Dupixent治疗的儿童在研究A部分第16周实现组织学缓解的比例显著高于安慰剂组；高剂量组患者内镜检查评估的疾病严重程度显著改善，效果持续长达一年；低剂量组改善情况与高剂量组相当或略低；Dupixent还使患者按年龄划分的体重百分位数在第16周有所改善并持续至一年 [3] 疾病介绍 - 嗜酸性食管炎是一种与2型炎症相关的慢性进行性疾病，会损害食管并影响其功能；诊断困难，症状易与其他疾病混淆，存在诊断延迟问题；会严重影响儿童进食能力，还可能导致腹痛、吞咽困难、烧心、呕吐和发育不良；可能需要持续管理以降低并发症和疾病进展风险 [2] 安全性结果 - 安全性结果与Dupixent在青少年和成人嗜酸性食管炎患者中的已知安全性特征基本一致 [4] - 研究中，与安慰剂组相比，两种按体重给药方案中Dupixent组更常见（≥10%）的不良事件包括COVID - 19、恶心、注射部位疼痛和头痛；B部分中Dupixent组报告了1例蠕虫感染病例 [4] 药物信息 - Dupixent是一种完全人源单克隆抗体，可抑制白细胞介素 - 4（IL4）和白细胞介素 - 13（IL13）通路信号传导，不是免疫抑制剂；其开发项目在3期研究中显示出显著临床益处和2型炎症减少，证实IL4和IL13是2型炎症的关键驱动因素 [7] - Dupixent已在60多个国家获得一种或多种适应症的监管批准，全球有超过85万名患者正在接受治疗 [7] - 对于美国体重至少15公斤的嗜酸性食管炎患者，FDA批准的Dupixent剂量为每两周200毫克或300毫克，或每周300毫克 [4] 研究介绍 - 这是一项3期随机、双盲、安慰剂对照研究，评估Dupixent治疗1至11岁嗜酸性食管炎儿童的疗效和安全性 [5] - A部分纳入102名患者，将按体重分级的高剂量或低剂量Dupixent方案与安慰剂进行16周对比；B部分是36周的延长积极治疗期，A部分中Dupixent组符合条件的儿童维持原剂量，安慰剂组则改用Dupixent；研究正在进行108周的开放标签延长期（C部分）以评估长期结果 [5][6] - 主要终点是16周时的组织学缓解，次要终点包括内镜和组织病理学疾病严重程度评估以及嗜酸性食管炎的临床体征和症状；按年龄划分的体重百分位数变化在A部分作为探索性终点评估，在B部分作为次要终点评估 [6] 药物研发合作 - Dupilumab由赛诺菲和再生元根据全球合作协议联合开发 [8] - 到目前为止，dupilumab已在60多项涉及1万多名各种由2型炎症部分驱动的慢性疾病患者的临床研究中进行了研究 [8] - 除目前已批准的适应症外，赛诺菲和再生元正在3期研究中探索dupilumab在多种由2型炎症或其他过敏过程驱动的疾病中的应用 [8] 公司介绍 - 再生元是一家领先的生物技术公司，由医生科学家创立和领导，能够将科学转化为药物，拥有众多获批治疗方法和正在开发的产品候选物，药物和产品线旨在帮助患有多种疾病的患者；公司利用专有技术推动科学发现和加速药物开发 [9][10] - 赛诺菲是一家创新型全球医疗保健公司，致力于通过科学改善人们的生活，为全球数百万人提供潜在改变生命的治疗选择和救命疫苗保护，并将可持续性和社会责任作为核心目标 [11]