公司管理层变动 - 公司任命Edward Dulac为新任首席财务官(CFO)、执行副总裁兼财务主管 该任命将于2024年7月22日生效 [1] - Edward Dulac此前担任Fate Therapeutics的首席财务官 曾在Celgene(现为百时美施贵宝的一部分)担任高级领导职务 并在巴克莱资本和雷曼兄弟担任生物制药股票研究分析师 [10] - 公司现任首席财务官Glenn Goddard将于2024年6月30日卸任 该消息公布后 公司股价在6月26日下跌4 5% [9] 公司业务进展 - 公司专注于开发基于CRISPR Cas9的基因编辑疗法 主要开发体内基因编辑候选药物NTLA-2001 用于治疗转甲状腺素蛋白(ATTR)淀粉样变性 [3] - NTLA-2001正在研究两种适应症 伴有周围神经病变的ATTR淀粉样变性(ATTRv-PN)和伴有心肌病的ATTR淀粉样变性(ATTR-CM) 针对ATTR-CM的III期MAGNITUDE研究正在进行中 [12] - 公司与Regeneron Pharmaceuticals合作开发NTLA-2001 公司是NTLA-2001开发的主导方 Regeneron承担25%的开发成本并分享商业利润 [3][11] - 公司报告了另一基因编辑候选药物NTLA-2002的早期至中期研究的I期长期数据 该药物用于治疗遗传性血管性水肿(HAE) 数据显示该药物具有突破性治疗HAE的潜力 在进行的I/II期研究中 患者HAE发作持续消除 [4][13] 公司股价表现 - 今年以来 公司股价下跌24 8% 而行业整体下跌4 6% [2] 行业其他公司表现 - Aligos Therapeutics(ALGS)2024年每股亏损预估从84美分收窄至73美分 2025年每股亏损预估从82美分收窄至71美分 今年以来股价下跌40% [7] - RAPT Therapeutics(RAPT)2024年每股亏损预估从3 19美元收窄至2 93美元 2025年每股亏损预估从2 40美元收窄至2 05美元 今年以来股价暴跌87 7% [8] - Aligos Therapeutics在过去四个季度中有三个季度盈利超预期 平均超出预期7 83% [15] - RAPT Therapeutics在过去四个季度中有两个季度盈利超预期 平均超出预期3 19% [16]