公司动态 - PTC Therapeutics宣布CHMP对Translarna™（ataluren）的续期条件性营销授权持否定意见 [1] - PTC计划请求重新审查CHMP的意见 预计Translarna在2024年底前仍将保持市场销售 [2] - PTC首席执行官表示对CHMP维持否定意见感到失望 并强调STRIDE真实世界证据的重要性 [3] 产品信息 - Translarna™（ataluren）是一种蛋白质修复疗法 用于治疗由无义突变引起的遗传性疾病 已在多个国家获得许可用于治疗无义突变型杜氏肌营养不良症（nmDMD） [4] 疾病背景 - 杜氏肌营养不良症（Duchenne）是一种主要影响男性的罕见致命遗传病 导致进行性肌肉无力 通常在20多岁因心脏和呼吸衰竭而早逝 [5] 公司概况 - PTC Therapeutics是一家全球生物制药公司 专注于发现、开发和商业化具有临床差异化的药物 为罕见病患者提供治疗选择 [6]