文章核心观点 - 欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）对IMCIVREE®（setmelanotide）用于治疗特定病因肥胖儿童给出积极意见，最终决定预计2024年下半年由欧盟委员会作出 [6][18] 公司动态 - 全球商业阶段生物制药公司Rhythm Pharmaceuticals宣布CHMP建议将2 - 6岁因特定病因肥胖儿童纳入IMCIVREE®营销授权范围 [6] - 公司执行副总裁表示将与欧盟卫生当局合作，使IMCIVREE惠及符合条件患者，强调早期诊断重要性 [18] - 公司总部位于波士顿，正推进setmelanotide在其他罕见病临床开发项目，还有相关研究性MC4R激动剂及小分子药物 [19] 产品信息 适用人群 - 欧盟中，setmelanotide用于治疗6岁及以上成人和儿童特定基因缺陷导致的肥胖及控制饥饿，应由有肥胖遗传病因专业知识医生处方和监督 [9] - 美国中，setmelanotide用于6岁及以上成人和儿童特定病因的慢性体重管理 [20] 不适用人群 - 不用于治疗非POMC、PCSK1或LEPR缺陷、BBS相关的其他类型肥胖，包括其他遗传综合征相关肥胖和多基因肥胖 [2] - 不用于疑似POMC、PCSK1或LEPR缺陷且相关变体分类为良性或可能良性的肥胖 [21] 注意事项 - 欧洲治疗患者每次就诊（至少每6个月）应监测心率和血压 [1] - 出现严重超敏反应（如过敏反应）应停药并及时就医 [4] - 男性出现阴茎异常勃起、女性出现性不良反应，勃起超4小时应紧急就医 [12] - 儿科患者处方医生应定期评估治疗反应，评估生长发育影响，欧洲应使用合适生长曲线监测生长 [13] - 哺乳期不建议使用 [14] - 治疗前和治疗期间应定期进行全身皮肤检查，监测色素病变 [22] - 监测患者抑郁和自杀意念情况，出现相关症状考虑停药 [23] - 不批准用于新生儿或婴儿，含苯甲醇防腐剂可能导致严重致命不良反应 [24] 不良反应 - 最常见不良反应（发生率≥20%）包括皮肤色素沉着、注射部位反应、恶心、头痛等 [25] 不良反应报告 - 报告疑似不良反应可联系Rhythm Pharmaceuticals或FDA，欧洲报告信息见产品特性摘要第4.8节 [26]