文章核心观点 - 临床阶段生物制药公司Soleno Therapeutics向美国FDA提交DCCR缓释片新药申请，用于治疗4岁及以上患有食欲过盛的普拉德-威利综合征患者，若获批将为患者带来新疗法 [6] 关于公司 - Soleno Therapeutics是专注于开发和商业化治疗罕见病的新型疗法的临床阶段生物制药公司，近期基于3期开发计划向FDA提交了主要候选药物DCCR缓释片的新药申请 [10] 关于PWS - PWS发病率为每15000例活产婴儿中有1例，标志性症状是食欲过盛，还包括行为问题、认知障碍等特征，食欲过盛可导致高死亡率和多种并发症，目前尚无获批疗法治疗该疾病的食欲过盛、代谢、认知功能或行为方面问题 [8] 关于DCCR - DCCR是一种含二氮嗪胆碱的新型专利缓释剂型，每日服用一次，其母分子二氮嗪已在数千例罕见病患者中使用数十年但未获批用于PWS，DCCR开发计划有多项临床研究数据支持，在3期临床开发计划中显示出治疗PWS标志性症状食欲过盛及其他症状的潜力，在美国有突破性疗法和快速通道认定，在美国和欧盟有孤儿药认定 [9] 关于申请进展 - FDA有60天时间决定是否受理该新药申请，Soleno已请求FDA对该申请进行优先审评，若受理目标审评期为6个月 [7]