文章核心观点 - 欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）对IMCIVREE®（setmelanotide）用于特定罕见病儿童肥胖治疗给出积极意见，欧洲委员会预计2024年下半年做出最终决定 [1][14] 公司信息 - 公司是一家商业阶段的生物制药公司，致力于改善罕见神经内分泌疾病患者及其家人的生活，总部位于波士顿 [15] - 公司主要资产IMCIVREE®（setmelanotide）是一种MC4R激动剂，用于治疗食欲过盛和严重肥胖 [15] 药物获批情况 - IMCIVREE是欧盟首个获批用于控制患有BBS或POMC、PCSK1或LEPR缺陷的成人和6岁及以上儿童的饥饿感和治疗肥胖症的治疗方案 [2] - 美国食品药品监督管理局（FDA）批准setmelanotide用于6岁及以上成人和儿童因POMC、PCSK1或LEPR缺陷导致的单基因或综合征性肥胖的慢性体重管理 [15][16] - 欧洲委员会（EC）和英国药品与保健品监管局（MHRA）已批准setmelanotide用于治疗经基因确认的BBS或经基因确认的功能丧失性双等位基因POMC（包括PCSK1）缺陷或双等位基因LEPR缺陷相关的肥胖症和控制饥饿感，适用于成人和6岁及以上儿童 [15] 药物适应症 - 在欧盟，setmelanotide用于治疗与基因确认的BBS或功能丧失性双等位基因POMC（包括PCSK1）缺陷或双等位基因LEPR缺陷相关的肥胖症和控制饥饿感，适用于成人和6岁及以上儿童 [4] - 在美国，setmelanotide用于6岁及以上成人和儿童因POMC、PCSK1或LEPR缺陷导致的单基因或综合征性肥胖的慢性体重管理 [16] 药物非适应症 - setmelanotide不适用于治疗与POMC、PCSK1或LEPR缺陷或BBS无关的其他类型肥胖，包括与其他遗传综合征相关的肥胖和普通（多基因）肥胖 [6] - 不适用于疑似POMC、PCSK1或LEPR缺陷且POMC、PCSK1或LEPR变异被分类为良性或可能良性的肥胖 [17] - 不适用于对setmelanotide或IMCIVREE中任何辅料有严重超敏反应的患者 [18] 药物使用注意事项 - 男性可能出现自发性阴茎勃起，女性可能出现性不良反应，勃起持续超过4小时应寻求紧急医疗救助 [8] - 处方医生应定期评估儿童患者对setmelanotide治疗的反应，评估体重减轻对生长和成熟的影响，在欧洲应使用适合年龄和性别的生长曲线监测生长情况 [9] - 在欧洲，每次就诊（至少每6个月）应监测患者的心率和血压 [19] - 若怀疑出现超敏反应，应建议患者立即就医并停用setmelanotide [20] - 不建议哺乳期使用 [21] - 治疗前和治疗期间应定期进行全身皮肤检查，以监测原有和新出现的色素性病变 [24] - 应监测患者是否出现新发或恶化的抑郁或自杀念头或行为，若出现应考虑停用setmelanotide [25] - setmelanotide未获批用于新生儿或婴儿，含苯甲醇的药物可能导致严重和致命的不良反应 [26] 药物不良反应 - 最常见的不良反应（发生率≥20%）包括皮肤色素沉着、注射部位反应、恶心、头痛、腹泻、腹痛、呕吐、抑郁和自发性阴茎勃起 [10] 后续进展 - CHMP关于将2岁儿童纳入营销授权的意见将由欧洲委员会审查，预计2024年下半年对扩大setmelanotide营销授权的申请做出最终决定 [13][14]