文章核心观点 - 临床阶段生物制药公司Soleno Therapeutics宣布向FDA提交DCCR缓释片新药申请，用于治疗患有食欲过盛的4岁及以上普拉德-威利综合征患者，这对公司和患者意义重大 [12][5] 公司信息 - Soleno Therapeutics是专注于开发和商业化治疗罕见病新型疗法的临床阶段生物制药公司，近期向FDA提交了领先候选药物DCCR缓释片的新药申请 [6][12] 药物信息 - DCCR是含二氮嗪胆碱的新型专利缓释剂型，每日服用一次，其母体分子二氮嗪已用于治疗新生儿、婴儿、儿童和成人的几种罕见病，但未获批用于治疗PWS [9] - DCCR开发项目得到五项健康志愿者一期临床研究和三项二期临床研究数据支持，在PWS三期临床开发项目中，DCCR在解决PWS标志性症状食欲过盛及其他症状方面显示出前景 [9] - 二氮嗪胆碱在美国和欧盟获得治疗PWS的孤儿药认定，在美国获得快速通道和突破性疗法认定 [2][9] - FDA有60天时间确定是否受理NDA，Soleno已请求对NDA进行优先审评，获批后FDA目标审评期为六个月 [2] 疾病信息 - 普拉德-威利综合征每15000例活产中出现一例，标志性症状是食欲过盛，还包括行为问题、认知障碍等特征，食欲过盛可导致高死亡率和多种并发症 [5] - 普拉德-威利研究基金会全球调查显示，96.5%受访者认为食欲过盛、92.9%受访者认为身体成分是新药需缓解的最重要或非常重要症状，目前尚无获批疗法治疗该疾病的食欲过盛、代谢、认知功能或行为方面问题 [5]