文章核心观点 - 公司公布HOPE - 2开放标签扩展（OLE）研究中主要资产deramiocel治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的3年安全性和有效性结果，显示出积极效果，计划与FDA讨论加快生物制品许可申请（BLA）提交 [1][14] 公司情况 - 公司是一家生物技术公司，致力于开发基于细胞和外泌体的疗法治疗罕见病，主要候选产品deramiocel是同种异体心脏来源细胞疗法，正处于治疗DMD的3期临床开发阶段，还利用外泌体技术进行临床前开发 [5] - 公司与日本新药株式会社（美国子公司：NS Pharma, Inc.）达成协议，授予其deramiocel在美国和日本的独家商业化和分销权，需经监管批准 [6] 研究情况 HOPE - 2研究 - HOPE - 2是一项随机、双盲、安慰剂对照的2期临床研究，对患有DMD的男孩和年轻男性使用deramiocel或安慰剂治疗，每3个月静脉注射一次，12个月时分析20名患者数据并发表在《柳叶刀》上 [15] - 研究结束后有大约392天的间隔期，之后符合条件且希望继续治疗的患者进入HOPE - 2 - OLE研究，每3个月接受一次deramiocel治疗 [15] HOPE - 2 OLE研究 - 研究已进行到第四年，参与者继续接受安全、心脏和功能表现监测，此前在PUL v2.0上已达到一年时间点的主要终点（p = 0.02） [15] - 研究结果显示，在多个心脏指标上有改善，左心室射血分数（LVEF）提高1.2%，左心室收缩末期容积指数降低2.4 mL/m²，左心室舒张末期容积指数降低5.7 mL/m² [8] - 在HOPE - 2随机试验开始时射血分数较高（> 45%）的患者中观察到更大的心脏功能改善 [12] - 与外部对照数据集相比，患者在PUL v2.0总评分上有统计学显著益处（+3.7分，p < 0.001） [12][13] - 研究继续显示deramiocel长期治疗具有良好的安全性 [12] 行业情况 - DMD是一种毁灭性的遗传疾病，以骨骼肌、心脏和呼吸肌进行性无力和慢性炎症为特征，中位死亡年龄约30岁，美国患者人数约15000 - 20000人，治疗选择有限且无法治愈 [16] - 目前尚无专门针对DMD心肌病的批准治疗方法，需要更多治疗方法 [12] 后续计划 - 公司计划在2024年第三季度与FDA举行会前会议，讨论加快BLA提交的选项 [1] - 研究数据将在2024年6月29日佛罗里达州奥兰多举行的PPMD第30届年会上分享，公司计划在正式会议展示后将演示文稿发布在公司网站的出版物部分 [12][14]