公司股价表现 - 2024年公司股价表现良好，过去三个月股价上涨11.9%，同期行业下跌6% [5] 公司产品研发 - 公司正在开发一系列旨在穿越血脑屏障的候选产品，用于治疗神经退行性和溶酶体贮积症 [5] - 实验候选药物DNL126被FDA选中，参与支持罕见病治疗药物临床试验的START试点项目，该药物是一种旨在穿越血脑屏障、治疗MPS IIIA的研究性酶替代疗法 [6] - 公司正在对DNL126进行多中心、开放标签的I/II期研究，以评估其安全性、耐受性、药代动力学、药效学和探索性临床疗效 [8] - 公司与百健合作，共同评估用于治疗帕金森病的LRRK2抑制剂BIIB122/DNL151 [9] - 公司与第三方达成资助协议，计划在2024年启动BIIB122/DNL151的IIa期研究，评估其安全性和生物标志物 [10] - 百健继续对早期帕金森病患者进行正在进行的全球IIb期LUMA研究，双方将在获得监管批准后共同商业化该候选药物 [12] - 公司另一候选药物tividenofusp alfa（DNL310）旨在穿越血脑屏障，用于治疗粘多糖贮积症II型（MPS II） [13] - 2月公布了tividenofusp alfa正在进行的I/II期研究的新阳性数据，预计今年完成II/III期COMPASS研究的患者招募 [14] - 公司与赛诺菲共同开发的SAR443820/DNL788的ALS研究已停止，但赛诺菲继续在另一项II期研究中评估其治疗多发性硬化症的效果 [15] - 公司与赛诺菲还在开发外周RIPK1抑制剂SAR443122/DNL758（eclitasertib），用于治疗溃疡性结肠炎 [1] 公司财务状况 - 截至2024年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券总额约为14.3亿美元 [1] - 2月公司完成了一笔5亿美元的定向增发融资 [1] 公司合作情况 - 公司与百健、赛诺菲等大公司就部分候选药物开展合作 [9] - 2月公司与第三方就BIIB122/DNL151的全球IIa期研究达成资助协议，协议包含7500万美元的承诺资金，其中1250万美元已于2024年1月收到，其余资金将根据研究的时间和运营里程碑触发 [10][11] 公司评级与其他公司对比 - 公司目前的Zacks评级为3（持有） [3] - 生物技术领域排名更好的股票是ALX Oncology Holdings（ALXO），目前Zacks评级为2（买入） [3] - 过去30天，Zacks对ALX Oncology 2024年和2025年每股亏损的共识估计分别保持在2.89美元和2.73美元不变，该公司在过去四个季度中有两次盈利超过预期，两次未达预期，平均负惊喜率为8.83% [4] 行业相关项目 - 新推出的START试点项目旨在加速开发满足罕见病治疗重大需求的新药 [7]