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FDA Again Delays Approval of Rocket Pharmaceuticals' Gene Therapy Treatment

文章核心观点 - 美国食品药品监督管理局(FDA)再次推迟对Rocket Pharmaceuticals公司用于治疗儿童罕见免疫疾病的实验性疗法Kresladi的审批,公司股价下跌 [1] 分组1:FDA审批情况 - FDA向公司发出完整回复函,要求提供Kresladi的有限额外化学制造和控制(CMC)信息以完成审查 [1] - 这是FDA第二次推迟对Kresladi的决定,此前因CMC问题已将原定于3月的审批推迟三个月 [1] 分组2:公司应对情况 - 公司与FDA生物制品评估和研究中心(CBER)高层会面,确定所需信息 [1] - 首席执行官Gaurav Shah博士因CBER领导层的直接参与和承诺迅速为患者提供该疗法,对快速解决问题表示乐观 [1] 分组3:分析师观点 - William Blair的分析师虽对发出完整回复函感到失望,但相信公司会迅速满足要求并及时重新提交Kresladi [1] - William Blair对该公司股票评级为“跑赢大盘” [1] 分组4:股价表现 - 周五盘中交易时,公司股价下跌,截至美国东部时间周五中午12:30,股价下跌1.3%至21.15美元,年初至今已下跌近30% [1] - 另据TradingView数据,Rocket Pharmaceuticals股价为20.99美元,下跌0.44美元,跌幅2.05% [5]