文章核心观点 - 公司宣布FDA接受其用于治疗CAH的crinecerfont的两项新药申请并给予优先审评资格，若获批，该药将成为70年来CAH的首个新治疗选择 [1] 公司进展 - 提交的crinecerfont新药申请包括胶囊和口服溶液两种剂型，FDA设定的PDUFA目标行动日期分别为2024年12月29日和30日，且目前不计划召开咨询委员会会议讨论这些申请 [2] - 优先审评资格将审评时间缩短四个月，若获批，公司可激活罕见儿科疾病指定优先审评凭证 [2] - crinecerfont此前获孤儿药指定和突破性疗法指定，孤儿药指定可免PDUFA用户费、获临床试验税收抵免及潜在七年市场独占权 [3] - 突破性疗法指定基于CAHtalyst™ 3期儿科和成人研究数据，该数据已发表并在ENDO 2024上展示 [4] 疾病介绍 - 先天性肾上腺增生症（CAH）是罕见遗传病，约95%由21-羟化酶（21-OHD）缺乏导致，严重缺乏会使肾上腺无法产生皮质醇和醛固酮，不治会导致盐耗、脱水甚至死亡 [5] - 目前使用糖皮质激素治疗，但超生理剂量会导致类固醇过量并发症，肾上腺雄激素过多会导致多种健康问题 [6][7] 药物及研究 - crinecerfont是口服选择性促肾上腺皮质激素释放因子1型受体（CRF1）拮抗剂，通过非糖皮质激素依赖机制降低ACTH和肾上腺雄激素，可降低糖皮质激素剂量并减少相关并发症 [8] - CAHtalyst™ 3期全球注册研究评估crinecerfont在CAH患者中的安全性、有效性和耐受性，主要部分已完成，开放标签治疗部分正在进行，研究数据支持2024年4月向FDA提交的两项新药申请 [9] 公司概况 - 公司是专注神经科学的生物制药公司，致力于为神经、神经内分泌和神经精神疾病患者开发治疗方法，产品组合丰富，有强大的临床开发管线 [10]