公司动态 - PTC Therapeutics宣布欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）对Translarna（ataluren）治疗无义突变杜氏肌营养不良症（nmDMD）的年度有条件上市许可续期再次给出负面意见 [1] - 公司计划在欧盟请求对Translarna的负面意见进行重新审查 在此期间Translarna的上市许可将继续有效 直至重新审查程序完成且欧盟委员会宣布决定 预计Translarna在2024年底前仍可供nmDMD患者使用 [2] - 欧盟委员会指示CHMP在修订意见中进一步考虑患者登记数据和真实世界证据等全部证据 [3] - 公司计划根据今年早些时候收到的FDA反馈 重新提交Translarna治疗nmDMD的新药申请（NDA） NDA重新提交预计很快进行 [5] - Translarna的NDA最初于2017年提交 但FDA在2017年10月发出完整回复函 表示无法按当前形式批准该申请 [6] - 公司股价在消息公布后周五暴跌11.8% Translarna是一种蛋白质修复疗法 旨在使由无义突变引起的遗传性疾病患者形成功能性蛋白质 [12] - CHMP曾在2024年1月就Translarna用于nmDMD适应症的持续上市许可给出负面意见 但欧盟委员会在2024年5月决定不采纳CHMP的负面意见 并将其退回咨询委员会重新评估 [13] - 今年以来 PTC Therapeutics股价上涨11% 而行业整体下跌7.8% [14] - nmDMD是一种遗传性、罕见且致命的肌肉萎缩疾病 通常影响男性 从幼儿期开始导致进行性肌肉无力 并在20多岁因心脏和呼吸衰竭导致早逝 [15] - Translarna在美国的NDA审批之路一直充满波折 经过多次讨论、会议和FDA要求提供额外数据后 公司在2023年第四季度与FDA举行了C类会议 讨论Translarna的全部数据 基于监管机构的反馈 公司计划很快重新提交NDA 并得到041研究和长期国际药物登记研究（STRIDE）结果的支持 [17] 行业动态 - 制药/生物技术行业中一些排名较好的股票包括ALX Oncology Holdings（ALXO）、Annovis Bio（ANVS）和Compugen（CGEN） 目前每只股票的Zacks排名均为2（买入） [8] - ALX Oncology在过去四个季度中有两个季度超出预期 两次未达预期 平均负偏差为8.83% [9] - Annovis Bio在过去四个季度中有三个季度超出预期 一次未达预期 平均负偏差为1.39% [10] - Compugen在过去四个季度中有三个季度超出预期 一次未达预期 平均偏差为5.79% [11] - 过去30天 ALX Oncology 2024年每股亏损的Zacks共识估计保持在2.89美元不变 2025年每股亏损的共识估计保持在2.73美元不变 今年以来 ALXO股价暴跌59.5% [18] - 过去30天 Annovis 2024年每股亏损的Zacks共识估计保持在2.46美元不变 2025年每股亏损的共识估计保持在1.95美元不变 今年以来 ANVS股价暴跌69.2% [19] - 过去30天 Compugen 2024年每股收益的Zacks共识估计保持在5美分不变 2025年每股亏损的共识估计目前为11美分 今年以来 CGEN股价下跌15.2% [20]