文章核心观点 - Rocket Pharmaceuticals公司的基因疗法Kresladi(marnetegragene autotemcel)用于治疗罕见的白细胞黏附缺陷-I(LAD-I)获得FDA发出完整回应信(CRL),要求提供有限的化学制造和控制(CMC)方面的补充信息 [1][2][3][4] - Kresladi在I/II期临床试验中显示100%的总生存率,满足所有主要和次要终点指标,是LAD-I患者的潜在治疗选择 [5][6][7] - 除了Kresladi,Rocket公司还在开发其他几种血液系统疾病的基因疗法,包括RP-L102用于治疗范可尼贫血(FA),以及RP-L301用于治疗丙酮酸激酶缺乏症(PKD) [8][9][10] - Rocket公司还在开发针对心血管疾病的基因疗法,最先进的是RP-A501用于治疗Danon病,还有RP-A601用于治疗心肌病 [11][12] 公司概况 - Rocket Pharmaceuticals是一家专注于开发基因疗法的生物制药公司,目前没有任何上市产品 [7] - 公司股价今年迄今下跌28.2%,而同期行业下跌6.9% [5] - 公司目前有Zacks排名3(持有)评级,同时也有一些Zacks排名2(买入)的同行公司,如Arcutis Biotherapeutics、Compugen和Heron Therapeutics [13] 行业动态 - LAD-I是一种罕见的严重儿童遗传性疾病,目前唯一的治愈性方法是异基因骨髓移植,但存在严重的发病率和死亡率风险 [6][7] - 如果Kresladi获批,将为LAD-I患者提供一种风险更低、更易获得的治疗选择 [7] - 基因疗法在治疗罕见遗传性疾病方面显示出巨大潜力,是制药行业的一个重要发展方向 [7][8][11][12]