文章核心观点 - 笛卡尔治疗公司宣布其mRNA细胞疗法Descartes - 08用于系统性红斑狼疮（SLE）的2期开放标签临床试验已对首位患者给药，该疗法有望为SLE患者提供安全有效的门诊治疗选择 [1][4] 公司情况 - 笛卡尔治疗公司是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发用于自身免疫性疾病的mRNA细胞疗法 [1][12] - 公司的主要资产Descartes - 08是潜在的同类首创mRNA工程嵌合抗原受体T细胞疗法（mRNA CAR - T），靶向B细胞成熟抗原（BCMA） [2] - 公司临床阶段的产品线还包括下一代自体抗BCMA mRNA CAR - T Descartes - 15 [12] 疗法优势 - 与传统基于DNA的CAR - T细胞疗法相比，mRNA CAR - T给药无需预处理化疗，且预计无与癌变相关的基因组整合风险 [2] - Descartes - 08此前在重症肌无力（MG）2期临床试验中的安全性支持门诊给药且只需最少观察 [3] 试验情况 - 2期开放标签试验（NCT06038474）预计招募多达30名成年患者，旨在评估Descartes - 08在不进行预处理化疗情况下门诊给药治疗对免疫抑制疗法难治的中重度SLE患者的安全性和耐受性，次要结果指标将评估整体疾病活动度 [5] 疾病介绍 - 系统性红斑狼疮（SLE）是一种无法治愈的慢性自身免疫性疾病，以全身性炎症为特征，影响多个器官系统，症状从轻微到危及生命不等，美国约有150万人受其影响 [6] 行业评价 - 阿勒格尼健康网络医学研究所主席兼美国狼疮基金会医学主任Susan Manzi博士认为笛卡尔公司的自体mRNA CAR - T细胞疗法给首位患者给药是狼疮患者群体的重大成就，希望Descartes - 08作为门诊疗法能在狼疮等某些B细胞介导的自身免疫性疾病患者中显示出早期和持久的临床益处 [10]