文章核心观点 - 为保留患者对XPHOZAH的用药途径，公司决定不申请将其纳入CMS终末期肾病（ESRD）前瞻性支付系统（PPS）过渡性药品附加支付调整（TDAPA），认为两党立法延长口服药物排除在医保ESRD PPS之外是确保患者持续用药的最佳选择 [1][3] 公司决策 - 公司决定不申请将XPHOZAH纳入CMS终末期肾病（ESRD）前瞻性支付系统（PPS）过渡性药品附加支付调整（TDAPA） [1] - 公司认为CMS将口服药物纳入PPS的政策及实施方式可能会对所有患者使用XPHOZAH造成重大限制，干扰医护人员和患者之间必要且适当的共同决策 [2] - 公司认为两党立法延长口服药物排除在医保ESRD PPS之外是确保患者持续用药的最佳选择，呼吁国会通过该法案 [3] 产品信息 XPHOZAH - XPHOZAH是由Ardelyx发现和开发的一流磷酸盐吸收抑制剂，通过抑制肠道中的钠氢交换体3（NHE3），减少磷酸盐通过细胞旁途径的吸收，每日服用两次 [5] - XPHOZAH于2023年10月获美国食品药品监督管理局批准，用于降低慢性肾病（CKD）透析成人患者的血清磷水平，适用于对磷酸盐结合剂治疗反应不足或不耐受任何剂量磷酸盐结合剂治疗的患者 [3][11] - 腹泻是服用XPHOZAH患者最常见的副作用，在临床试验中，43 - 53%的患者出现腹泻，多数腹泻事件为轻度至中度，严重腹泻发生率为5% [5][10] - XPHOZAH禁用于6岁以下儿科患者和已知或疑似机械性胃肠道梗阻患者 [8] 其他产品 - 公司在美国有两款获批的商业产品，IBSRELA®（tenapanor）和XPHOZAH®（tenapanor） [12] - 公司与多家公司达成了tenapanor在海外的开发和商业化协议，如Kyowa Kirin在日本商业化PHOZEVEL®（tenapanor）治疗高磷血症，复星医药在中国提交了tenapanor治疗高磷血症的新药申请，Knight Therapeutics在加拿大商业化IBSRELA [12] 行业背景 - 高磷血症是一种严重疾病，表现为血液中磷酸盐水平升高，影响美国约55万接受维持性透析的慢性肾病（CKD）患者中的绝大多数 [6] - 肾脏负责排出多余的磷酸盐，随着肾功能下降，磷酸盐无法充分排出体外，因此高磷血症在接受维持性透析的CKD患者中几乎普遍存在，国际公认的KDIGO治疗指南建议将升高的磷酸盐水平降至正常范围（2.5 - 4.5mg/dL） [7] - 80%的CKD透析患者需要处方治疗来降低血清磷水平，大多数患者仅使用磷酸盐结合剂不足以将磷水平维持在目标范围内 [3] 会议安排 - 公司将于2024年7月2日上午8点（美国东部时间）召开电话会议讨论此次公告，可通过拨打（844）481 - 2838（美国国内）或（412）317 - 1858（国际）参加，也可通过公司网站投资者页面观看网络直播，直播将在会议结束后30天内可在网站查看 [4]