文章核心观点 - 赛拉斯生命科学集团宣布其新型CDK9抑制剂SLS009获欧盟孤儿药认定，用于治疗急性髓系白血病，公司将与监管机构合作推进其临床开发并计划在今年第三季度分享更多数据 [1][2] 公司动态 - 赛拉斯生命科学集团宣布欧洲委员会基于欧洲药品管理局的积极意见，授予SLS009治疗急性髓系白血病的孤儿药认定 [1] - 公司总裁兼首席执行官表示获孤儿药认定、近期公布的2期初步数据及此前FDA的孤儿药认定，强化了公司开发SLS009作为急性髓系白血病潜在疗法的进展和承诺，公司将与EMA和FDA密切合作推进临床开发，并计划在今年第三季度分享更多数据 [2] - 公司监管事务副总裁称EMA的认定补充了此前FDA的认定，持续的临床试验数据支持SLS009对特定患者的显著益处，EMA认可其对急性髓系白血病患者的显著益处，与EMA的协议援助将为欧盟的监管批准指明道路，同时与FDA合作争取在美国获批 [3] 孤儿药认定相关信息 - 欧盟的孤儿药认定由欧洲委员会根据欧洲药品管理局孤儿药产品委员会的积极意见授予，适用于开发治疗危及生命或慢性衰弱性疾病且患者人数少于欧盟万分之五的公司 [2] - 符合EMA孤儿药认定标准的药物有资格获得财务和监管激励，包括产品获批后在欧盟10年的市场独占期、产品开发阶段EMA的低价协议援助以及集中营销授权 [2] SLS009临床试验情况 - SLS009的2a期临床试验是一项开放标签、单臂、多中心研究，旨在评估SLS009与aza/ven联合使用在45和60毫克两个剂量水平的安全性、耐受性和有效性 [4] - 60毫克剂量组患者被随机分为每周一次60毫克剂量或每周两次30毫克剂量，最佳剂量水平的目标缓解率为20%，目标中位生存期超过3个月 [4] - 基于突变生物学和SLS009的作用机制，ASXL1突变被确定为最有前景的目标突变，试验继续在两个队列中招募患者，一个是有ASXL1突变的患者，另一个是有除ASXL1外的骨髓增生异常相关突变的患者 [4] 公司产品情况 - 赛拉斯是一家后期临床生物制药公司，专注于开发多种癌症适应症的新型疗法 [5] - 公司另一领先候选产品GPS从纪念斯隆凯特琳癌症中心获得许可，靶向WT1蛋白，有潜力作为单一疗法或与其他疗法联合治疗多种血液系统恶性肿瘤和实体瘤适应症 [5] - 公司正在开发的SLS009可能是首个且同类最佳的差异化小分子CDK9抑制剂，与其他CDK9抑制剂相比毒性更低、效力更高，数据显示其在包括ASXL1突变等预后不良因素的急性髓系白血病患者中显示出高缓解率 [5]