文章核心观点 - 免疫生物制药公司宣布其在美国NEXICART - 2试验中，首位患者已在纪念斯隆凯特琳癌症中心接受NXC - 201治疗，该疗法有望成为复发性/难治性AL淀粉样变性的一流安全且持久有效的疗法 [1][3] 公司动态 - 免疫生物制药公司宣布美国NEXICART - 2试验中首位患者已在纪念斯隆凯特琳癌症中心接受NXC - 201治疗，时间符合2024年年中指引 [1] - 公司首席执行官认为美国NEXICART - 2研究启动是AL淀粉样变性治疗的重要进展，NXC - 201有望成为复发性/难治性AL淀粉样变性的一流疗法；首席财务官称首位患者给药符合指引证明团队和合作伙伴执行出色 [3] 临床试验情况 NEXICART - 2 - 是一项针对复发性/难治性AL淀粉样变性的开放标签、单臂、多中心美国1b/2期剂量扩展临床试验，预计招募40名心脏功能良好且未接受过BCMA靶向治疗的患者 [4] - 研究设计有6名患者的安全导入期，评估两个剂量（1.5亿和4.5亿CAR + T细胞各3名患者），有可能进一步增加到8亿CAR + T细胞，三个剂量水平在NEXICART - 1研究中均产生了完全缓解 [4] - 研究旨在评估NXC - 201在该患者群体中的安全性和有效性，主要终点是完全缓解率和总体缓解率 [4] NEXICART - 1 - 是一项在美国以外进行的针对复发性/难治性多发性骨髓瘤和复发性/难治性AL淀粉样变性患者的开放标签1b/2a期临床试验，主要目标是确定NXC - 201的安全性、有效性及推荐的2期剂量（已确认） [5] - 2024年美国基因与细胞治疗学会年会上公布的数据显示，复发性/难治性AL淀粉样变性患者总体缓解率达92%（12/13），最佳缓解者缓解持续时间达28.0个月 [2] 疗法介绍 - NXC - 201是一种空间优化的BCMA靶向嵌合抗原受体T（CAR - T）细胞疗法，在NEXICART - 1研究中显示出细胞因子释放综合征持续时间短，在大量疾病中无≥3级或延迟性神经毒性，在AL淀粉样变性中无任何神经毒性 [6][9] - NXC - 201正在进行针对复发性/难治性AL淀粉样变性的综合临床开发计划，有潜力扩展到自身免疫性疾病适应症，已获美国FDA和欧盟EMA的孤儿药指定 [7][9] 行业情况 - AL淀粉样变性由骨髓中异常浆细胞产生错误折叠的淀粉样蛋白，在心脏、肾脏、肝脏等器官积聚，导致多器官进行性广泛损伤和高死亡率 [8] - 美国复发性/难治性AL淀粉样变性的观察患病率预计每年增长12%，到2024年约达33,277名患者 [8] - 淀粉样变性市场规模2017年为36亿美元，预计2025年将达到60亿美元 [8]