文章核心观点 - 公司新药申请、产品获批及研究进展良好,有望推动股价上升,同时介绍了相关行业内其他公司情况 [6][12][15] 公司产品情况 - 上个月公司提交新药申请,寻求美国批准用鹅去氧胆酸治疗脑腱黄瘤病患者,申请基于 III 期 RESTORE 研究积极数据 [1] - 鹅去氧胆酸未获批,但获 FDA 治疗脑腱黄瘤病医疗必需药物地位,若获批将成首个且唯一治疗该病药物 [2][8] - RESTORE 研究显示鹅去氧胆酸治疗显著改善血清胆甾烷醇,达降低胆汁醇主要终点 [7] - 2023 年 8 月公司收购 Travere Therapeutics 胆汁酸产品资产,增加 Cholbam 和 Chenodal 两款产品,Cholbam 获批治疗胆汁酸合成障碍和泽尔韦格综合征 [2] - 公司主打产品 Livmarli 获批全球治疗阿拉吉勒综合征患者胆汁淤积性瘙痒 [5] - 2024 年 3 月 FDA 批准 Livmarli 口服溶液标签扩展,用于治疗 5 岁及以上进行性家族性肝内胆汁淤积症患者胆汁淤积性瘙痒,一季度销售额 4280 万美元,同比增近 47%,获批该适应症将推动 2024 年销售 [16] - 近期欧盟委员会批准 Livmarli 治疗 3 个月及以上进行性家族性肝内胆汁淤积症患者 [17] - IIb 期 VISTAS 研究调查 volixibat 治疗原发性硬化性胆管炎,VANTAGE 研究评估其治疗原发性胆汁性胆管炎 [3] - VISTAS 研究中期分析超继续研究疗效阈值,VANTAGE 研究中期数据显示 volixibat 治疗瘙痒有显著改善,成人瘙痒量表主要终点安慰剂调整差异为 -2.32 分 [4][10] 公司股价表现 - 过去三个月 Mirum 制药公司股价上涨 31.5%,同期行业下跌 1.5% [6] 行业内其他公司情况 - Aligos 过去四个季度三次盈利超预期,一次未达预期,平均惊喜率 7.83%,过去 60 天 2024 年和 2025 年每股亏损预估收窄,年初至今股价下跌 39.2% [14][20] - Acrivon 过去 60 天 2024 年和 2025 年每股亏损预估收窄,年初至今股价上涨 43.7%,过去四个季度三次盈利超预期,一次未达预期,平均惊喜率 3.56% [19] - RAPT 过去四个季度两次盈利超预期,两次未达预期,平均惊喜率 3.19%,过去 60 天 2024 年和 2025 年每股亏损预估收窄,年初至今股价下跌 88.8% [14][21] 公司评级情况 - Mirum 当前 Zacks 评级为 3(持有),Acrivon、Aligos 和 RAPT 当前 Zacks 评级为 2(买入) [18]
Mirum (MIRM) Rises More Than 30% in Past 3 Months: Here's Why