文章核心观点 - 阿佩利斯制药公司将在ASRS年会上展示六项关于SYFOVRE®（培克他考兰注射剂）的研究摘要，数据强化了其对地理萎缩（GA）患者的疗效和安全性 [1] 公司动态 - 阿佩利斯制药公司宣布六项摘要将在ASRS年会上展示，其中五项为口头报告 [1] - 公司首席医疗官表示期待分享数据，证明SYFOVRE是视网膜专家最常选择的GA治疗方法，能随时间推移减缓疾病进展 [2] 研究介绍 GALE长期扩展研究 - GALE是一项3期、多中心、开放标签扩展研究，旨在评估SYFOVRE对GA患者的长期安全性和有效性，超80%完成OAKS和DERBY研究的参与者进入该研究，还包括10名曾参与培克他考兰1b期研究的患者 [3] - 研究目标是评估眼部和全身治疗突发不良事件的长期发生率和严重程度，以及GA病变总面积的变化 [3] - 假手术交叉组患者在OAKS研究的0 - 24个月接受假手术治疗，24 - 36个月接受SYFOVRE治疗，微视野检查是OAKS研究中测量的关键次要终点，因此从OAKS研究交叉过来的患者被纳入分析 [3] 3期OAKS和DERBY研究 - OAKS和DERBY是3期、多中心、随机、双盲、假手术对照研究，比较SYFOVRE与假注射对GA患者的疗效和安全性 [4] - 研究通过眼底自发荧光测量GA病变总面积的变化，评估每月和隔月使用SYFOVRE对GA患者的疗效，在24个月时，两种给药方案均减少了GA病变的生长，且效果随时间增加，安全性良好 [4] 产品信息 SYFOVRE®（培克他考兰注射剂） - SYFOVRE是首个获批用于治疗GA的疗法，通过靶向C3，全面控制补体级联反应，已在美国获批用于治疗与年龄相关的黄斑变性继发的GA [5][6] 地理萎缩（GA） - GA是年龄相关性黄斑变性的晚期形式，是全球失明的主要原因之一，影响超100万美国人和500万全球人口 [7] - 它是一种进行性、不可逆疾病，由病变生长破坏负责视力的视网膜细胞引起，导致的视力丧失严重影响患者的独立性和生活质量，平均2.5年GA病变就会开始影响负责中央视力的黄斑中心凹 [7] 公司概况 - 阿佩利斯制药公司是一家全球生物制药公司，结合大胆的科学和同情心，为患者开发改变生活的疗法，推出了15年来首个新的补体药物类别，目前有两种靶向C3的获批药物，包括首个也是唯一治疗GA的疗法，还有近十几个临床和临床前项目正在进行中 [11]