文章核心观点 BioCryst公司宣布其药物ORLADEYO获秘鲁药品总局批准用于预防成人和12岁及以上儿科患者遗传性血管性水肿发作，公司与Pint Pharma合作在泛拉丁美洲推广该药物 [1][2] 药物获批情况 - 秘鲁药品总局批准ORLADEYO用于成人和12岁及以上儿科患者遗传性血管性水肿发作的预防 [1] - ORLADEYO此前已获智利、阿根廷、巴西和墨西哥监管机构批准 [2] 合作情况 - 公司与Pint Pharma独家合作，在泛拉丁美洲地区注册和推广ORLADEYO，Pint负责获取和维持营销授权及商业化 [2] 药物介绍 - ORLADEYO是首个也是唯一专门设计用于预防成人和12岁及以上儿科患者遗传性血管性水肿发作的口服疗法，每日一粒可降低血浆激肽释放酶活性来预防发作 [3] 美国适应症 - ORLADEYO作为血浆激肽释放酶抑制剂，用于预防成人和12岁及以上儿科患者遗传性血管性水肿发作 [4] 药物使用限制 - ORLADEYO治疗急性遗传性血管性水肿发作的安全性和有效性未确立，不应用于治疗急性发作 [5] - 不建议每日剂量高于150mg，可能导致QT间期延长 [5] 重要安全信息 - 高于推荐的每日150mg剂量会出现QT间期延长且呈浓度依赖性 [6] - 服用ORLADEYO的患者常见不良反应为腹痛、呕吐、腹泻、背痛和胃食管反流病 [6] - 中度或重度肝功能损害患者建议每日随餐口服110mg [6] - P - gp诱导剂可能降低ORLADEYO疗效，不建议与ORLADEYO联用 [6] - 150mg剂量的ORLADEYO是CYP2D6和CYP3A4的中度抑制剂，300mg剂量是P - gp抑制剂，与相关药物联用时需适当监测和调整剂量 [7] - ORLADEYO在12岁以下儿科患者中的安全性和有效性未确立 [7] - 缺乏ORLADEYO在孕期使用的相关数据，也无关于其在母乳中的存在、对婴儿影响及对乳汁分泌影响的数据 [7] 公司介绍 - BioCryst是全球生物技术公司，致力于改善补体介导和其他罕见病患者生活，利用结构导向药物设计专业知识开发小分子和蛋白质疗法，已将ORLADEYO商业化并推进管线研发 [8]