文章核心观点 - 2024年7月10日Longeveron公司宣布其Lomecel - B™获美国FDA授予治疗轻度阿尔茨海默病的RMAT指定，这是该公司Lomecel - B™获得的第四个特殊监管指定，公司对此表示振奋并期待与FDA讨论后续计划 [1][3][8] 公司情况 - Longeveron是临床阶段再生医学生物技术公司，致力于开发细胞疗法解决未满足医疗需求，主要研究产品为Lomecel - B™，有多种潜在作用机制，目前有HLHS、阿尔茨海默病和衰老相关虚弱三个管线适应症 [1][5] - Lomecel - B™是专有、可扩展、同种异体细胞研究疗法，已完成阿尔茨海默病2a期、衰老相关虚弱2b期试验，HLHS 2b期试验正在进行 [1] - Lomecel - B™的HLHS项目已获孤儿药指定、快速通道指定和罕见儿科疾病指定三个FDA指定 [3][5] 临床进展 - 2023年10月5日公司公布CLEAR MIND 2a期临床试验顶线结果，12月20日报告额外临床数据和成像生物标志物结果，完整研究结果将于2024年7月28日在AAIC会议上报告 [2] - CLEAR MIND 2a期临床试验中Lomecel - B™与安慰剂相比总体上延缓/阻止了疾病恶化，达到主要安全和次要疗效终点，特定组在预设临床和生物标志物终点上有显著改善 [8] RMAT指定情况 - RMAT指定是根据《21世纪治愈法案》设立的项目，旨在加速有前景的再生医学产品的药物开发和审查流程，符合特定条件的再生医学疗法有资格获得该指定 [4] - 获得RMAT指定可获得FDA关于高效药物开发的密集指导，包括早期与FDA讨论替代或中间终点等，若提交生物制品许可申请后获优先审查指定，可能获得优先审查 [4] - Lomecel - B™是首个获阿尔茨海默病RMAT指定的细胞治疗候选药物 [1] 公司表态 - 公司联合创始人等认为RMAT指定是重要里程碑，认可细胞疗法对患者的积极影响，期待与FDA讨论后续计划 [8] - 公司首席执行官表示获RMAT指定验证了此前工作，可与FDA对话推进工作并为患者带来治疗选择 [9]