文章核心观点 - 美国食品药品监督管理局（FDA）授予Longeveron公司的Lomecel - B™治疗轻度阿尔茨海默病的再生医学先进疗法（RMAT）指定，这是该公司Lomecel - B™获得的第四项特殊监管指定，体现了该疗法的潜力，公司将与FDA讨论后续开发计划 [2][7] 公司信息 - Longeveron是临床阶段的生物技术公司，开发再生药物以满足未满足的医疗需求，主要研究产品Lomecel - B™是同种异体药用信号细胞（MSC）疗法产品，有多种潜在作用机制和广泛应用前景，目前正在推进三个管线适应症 [4] 临床试验进展 - 2023年10月5日Longeveron公布CLEAR MIND 2a期临床试验的 topline结果，12月20日报告了额外临床数据和成像生物标志物结果，完整研究结果将于2024年7月28日在2024年阿尔茨海默病协会国际会议（AAIC）上报告 [1] - Lomecel - B™在阿尔茨海默病（2a期完成）、与衰老相关的虚弱（2b期完成）和左心发育不全综合征（HLHS）（2b期正在进行）等多个适应症中进行评估 [7] RMAT指定相关 - RMAT指定是根据《21世纪治愈法案》设立的项目，旨在加速有前景的再生医学产品的药物开发和审查流程，获得该指定的疗法需满足特定条件，并能获得FDA的密集指导等益处 [9] - Lomecel - B™是首个获得阿尔茨海默病RMAT指定的细胞治疗候选药物，这是Longeveron和Lomecel - B™项目的重要里程碑，该疗法在CLEAR MIND 2a期临床试验中表现出总体上减缓/预防疾病恶化的效果，达到主要安全和次要疗效终点 [7][8] 公司表态 - 公司首席执行官兼董事会成员Wa'el Hashad表示很高兴获得RMAT指定，这验证了公司的工作，并能与FDA对话以推进工作，为阿尔茨海默病患者带来治疗选择 [3] - 公司联合创始人、首席科学官兼董事会主席Joshua Hare称RMAT指定认可了细胞疗法对阿尔茨海默病患者的积极影响，该疾病目前治疗选择有限，Lomecel - B™在试验中表现良好 [8] - 公司首席医疗官Nataliya Agafonova博士表示很高兴获得RMAT指定，期待与FDA讨论阿尔茨海默病的后续发展计划 [8]