公司概况 - 公司是临床阶段制药公司,有不断增长的产品线,包括针对难治肿瘤和病毒的2期临床项目 [6] - 公司主要项目Annamycin是新一代蒽环类药物,旨在避免多药耐药机制并消除现有蒽环类药物常见的心脏毒性,正开发用于治疗急性髓系白血病(AML)和软组织肉瘤(STS)肺转移 [6] 会议进展 - 公司宣布完成Annamycin联合阿糖胞苷(AnnAraC)治疗AML的1B/2期临床试验的2期结束(EOP2)会议,预计在收到FDA官方会议记录后报告结果,预计在2024年第三季度末收到 [8] - 公司董事长称与FDA讨论了MB106安全性和有效性临床结果及AML临床开发计划下一步,感谢FDA并期待在8月底前报告会议结果 [3] 试验数据 - 22名受试者入组(意向治疗人群,ITT),20人完成疗效评估,9人(45%)达到复合完全缓解(CRc或CR/CRi),包括8人(40%)完全缓解(CR)和1人外周血细胞计数未完全恢复的完全缓解(CRi),另外2人疗效结果待定 [12] - 2线治疗中接受AnnAraC的10名ITT受试者,5人(50%)达到CR,6人(60%)达到CRc;13名1线或2线治疗的ITT可评估人群中,7人(54%)达到CR,8人(62%)达到CRc;9名达到CRc受试者的中位缓解持续时间(mDOR)约7个月且在增加 [1] 药物资质 - Annamycin获美国FDA治疗复发或难治性急性髓系白血病的快速通道资格和孤儿药认定,以及治疗软组织肉瘤的孤儿药认定,还获欧洲药品管理局(EMA)治疗复发或难治性急性髓系白血病的孤儿药认定 [9] 其他研发 - 公司正在开发免疫/转录调节剂WP1066,可抑制pSTAT3和其他致癌转录因子,同时刺激自然免疫反应,针对脑肿瘤、胰腺癌和其他癌症 [2] - 公司还在开发一系列抗代谢物,包括可能用于治疗病毒和某些癌症的WP1122 [2]
Moleculin Completes End of Phase 2 Meeting with FDA for Annamycin in AML