文章核心观点 - 公司提交药物Namodenoson治疗胰腺癌的孤儿药认定申请，计划开展IIa期临床研究，该药物此前已获肝癌孤儿药认定 [1][2] 公司动态 - 公司向美国食品药品监督管理局（FDA）提交药物Namodenoson治疗胰腺癌的孤儿药认定申请 [1] - 公司计划短期内开展Namodenoson治疗晚期胰腺腺癌的IIa期临床研究，为多中心开放标签试验，约20名可评估患者将入组，主要评估安全性，次要评估临床活性 [2] 孤儿药政策 - 美国孤儿药法案（ODA）将孤儿药定义为治疗美国患者少于20万的药物，获认定产品的赞助商可获7年市场独占权、50%临床研究费用税收抵免、免申请费、开发协助及资助资格 [2] 药物介绍 - Namodenoson是口服小分子药物，高亲和力和选择性结合A3腺苷受体（A3AR），已在两项II期试验中评估，A3AR在病变细胞高表达，使药物安全性良好 [4] 公司概况 - 公司是临床阶段药物开发公司，平台技术针对癌症、肝脏和炎症疾病的数十亿美元市场 [5] - 公司主要候选药物Piclidenoson在银屑病III期试验公布顶线结果，肝脏药物Namodenoson在多项试验评估，CF602在治疗勃起功能障碍显示疗效，这些药物在超1600名患者临床研究中安全性良好 [5]