文章核心观点 - 文章介绍多家生物制药公司进展与成果，指出创新使生物制药行业具投资潜力 [24][34] 公司进展 Citius Pharmaceuticals - 2024年上半年推进两款后期候选产品，近期有望实现多个关键里程碑 [19] - Mino - Lok：公布治疗导管相关血流感染（CRBSIs）3期研究积极顶线数据，主要和次要终点具统计学意义，下一步准备向FDA提交申请并安排B类会议 [2][28] - LYMPHIR：2024年3月FDA受理其生物制品许可申请（BLA），预计8月13日有决定，若获批公司将在2024年进行商业化准备，该药物若获批可能获12年独家经营权 [11][20][35] - Halo - Lido：与FDA举行2b期试验结束会议讨论积极数据，后续将继续与FDA沟通以指导下一阶段开发 [12][21] CRISPR Therapeutics - 公布在第27届美国细胞与基因治疗学会（ASGCT）年会上展示的新临床前数据，强调基于脂质纳米颗粒（LNP）的体内眼部基因编辑递送方法，扩展体内管线新增两个项目CTX340和CTX450 [5] - CTX340：针对顽固性高血压，抑制肝血管紧张素原（AGT）产生，临床前研究显示约60%肝脏编辑和约90% AGT蛋白减少，在自发性高血压大鼠（SHR）模型中使血压持续降低约30 mmHg达3个月 [23] - CTX450：针对急性肝卟啉病（AHP），抑制肝脏中5' - 氨基乙酰丙酸合酶1（ALAS1）产生，临床前研究显示约70%肝脏编辑和约97% ALAS1蛋白减少，使AHP小鼠模型中疾病生物标志物降至正常水平 [6] - 已启动CTX340和CTX450的IND/CTA启用研究，预计2025年下半年启动两项临床试验 [32] Vertex Pharmaceuticals - FDA受理其用于6岁及以上囊性纤维化（CF）患者的vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor三联疗法（vanza triple）新药申请（NDA），使用优先审评券使审评时间从10个月减至6个月，目标行动日期为2025年1月2日 [17] - 欧洲药品管理局（EMA）验证其营销授权申请（MAA）提交，还在加拿大、澳大利亚、瑞士和英国提交申请 [22] Recursion - 致力于解码生物学以实现药物发现工业化，核心是Recursion操作系统（OS）平台，利用机器学习算法从数据集提取关系，结合大规模实验和计算能力推动医学发展 [10] 行业数据与趋势 - 2022年全球生物制药市场规模为4114亿美元，2023年为4367亿美元，分析师预计2024 - 2033年将以15.4%的速度增长 [18] - 人工智能（AI）和机器学习（ML）是改变该行业的重要趋势 [15] 产品信息 Mino - Lok - 一种新型抗生素封管溶液，结合米诺环素、乙醇和依地酸二钠，旨在治疗导管相关血流感染，可替代移除和更换中心静脉导管，减少严重不良事件并节省医疗成本 [36] LYMPHIR - 一种重组融合蛋白，结合白细胞介素 - 2（IL - 2）受体结合域和白喉毒素片段，特异性结合细胞表面IL - 2受体，抑制蛋白质合成，2011年和2013年分别获FDA孤儿药指定用于治疗外周T细胞淋巴瘤（PTCL）和皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL） [4] Halo - Lido - 一种专有局部制剂，用于缓解痔疮患者症状，痔疮是常见胃肠道疾病，超半数美国人口一生至少患一次，每年近1000万美国患者报告症状 [30]