文章核心观点 Annexon公司将在2024年7月17 - 20日瑞典斯德哥尔摩举行的美国视网膜专家学会年会上进行两场关于ANX007治疗地理萎缩症（GA）的报告，ANX007在2期ARCHER试验中展现出保护视力和视网膜结构的潜力 [1][2][4] 分组1：会议报告信息 - 公司将在2024年7月17 - 20日瑞典斯德哥尔摩举行的美国视网膜专家学会年会上进行两场报告 [1] - 迟发性口头报告主题为“ANX007对2期ARCHER GA研究中中央黄斑椭球区（EZ）和视网膜色素上皮（RPE）的保护作用及其与视力的关系”，时间为7月18日8:42 - 8:46 am ET，演讲者为北卡罗来纳州杜克大学眼科系的Glenn J. Jaffe博士 [2] - 口头报告主题为“ANX007对视力的保护：2期ARCHER试验的临床结果和解剖学变化”，时间为7月18日1:36 - 1:40 pm ET，演讲者为视网膜顾问医疗集团的Joel Pearlman博士 [2] 分组2：ANX007及2期ARCHER试验情况 - ANX007是一种抗原结合片段（Fab）抗体，可选择性抑制经典补体途径起始分子C1q，阻止其激活，在动物模型中能保护光感受器突触和细胞 [3] - ANX007获美国食品药品监督管理局快速通道指定和欧盟优先药物（PRIME）指定 [3] - 在2期ARCHER临床试验中，ANX007在多种指标上对GA患者视力损失有一致保护作用，治疗效果随时间增加，停药6个月视力损失获益仍维持 [4] - ANX007能保护对视力重要的关键视网膜结构，12个月内耐受性良好，治疗组和假手术组脉络膜新生血管（CNV）发生率无增加，无视网膜血管炎事件报告 [4] 分组3：地理萎缩症（GA）情况 - GA是干性年龄相关性黄斑变性（AMD）的晚期形式，是老年人失明的主要原因 [5][6] - GA是视网膜慢性进行性神经退行性疾病，涉及视网膜外层光感受器突触和细胞丢失，美国约100万人、全球约800万人受影响，目前无有效治疗方法 [6] 分组4：Annexon公司情况 - Annexon是一家生物制药公司，致力于为患有严重经典补体介导的神经炎症性疾病的患者开发新型疗法 [7] - 公司的科学方法针对上游C1q，以阻止经典补体炎症级联反应，其候选疗法旨在为多种疾病提供有意义的益处 [7] - 公司在格林 - 巴利综合征、亨廷顿病和地理萎缩症方面有概念验证数据，正推进中晚期临床试验 [7]