公司动态 - Kyverna Therapeutics 宣布其自体全人源 CD19 CAR T 细胞候选产品 KYV-101 获得美国 FDA 的再生医学先进疗法 (RMAT) 认定，用于治疗难治性僵人综合征 (SPS) [4] - KYV-101 目前正在美国和德国进行赞助的开放标签 1/2 期和 2 期试验，涵盖风湿病学和神经学两个广泛的自身免疫性疾病领域 [3] - 公司首席执行官 Peter Maag 表示，希望通过赞助试验生成数据，推进对患者免疫系统潜在免疫重置的研究 [5] 产品研发 - KYV-101 是一种自体全人源 CD19 CAR T 细胞候选产品，用于治疗 B 细胞驱动的自身免疫性疾病 [5] - KYV-101 的 CAR 由美国国立卫生研究院 (NIH) 设计，旨在提高耐受性，并在 20 名患者的 1 期肿瘤学试验中进行了测试，结果发表在《自然医学》上 [5] - KYV-101 正在多个地区的多个适应症中进行研究者发起的试验 [6] 临床试验进展 - KYV-101 已在欧洲和美国的 15 个地点治疗了 50 名患有肿瘤和自身免疫性疾病的患者 [8] - KYV-101 正在通过赞助的临床试验推进临床开发，涵盖风湿病学和神经学两个广泛的自身免疫性疾病领域，包括僵人综合征、多发性硬化症和重症肌无力的 2 期试验，系统性硬化症的 1/2 期试验，以及在美国和德国进行的狼疮性肾炎患者的 1/2 期多中心开放标签试验 [9] 公司背景 - Kyverna Therapeutics 是一家以患者为中心的临床阶段生物制药公司，专注于开发针对自身免疫性疾病患者的细胞疗法 [14] - 公司的产品线包括下一代 CAR T 细胞疗法，包括自体和异体形式，旨在适用于 B 细胞驱动的自身免疫性疾病 [10]