Initial funding of $25 million from the first of four tranches  Facility strengthens Kyverna’s financial flexibility, further supporting advancement of its late-stage indications in generalized myasthenia gravis (gMG) and stiff person syndrome (SPS), while also accelerating pre-launch activities Topline data readout of registrational Phase 2 SPS trial now expected in early 2026; narrowed from previous guidance of first half 2026 EMERYVILLE, Calif., Nov. 03, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Kyverna Therapeutics, Inc ...

涉及的行业与公司 * 公司为Kyverna Therapeutics (NasdaqGS: KYTX) [1] * 行业为生物技术/制药 专注于自身免疫疾病治疗领域 特别是神经免疫学方向 [4][26] 核心观点与论据：KYV-101在全身型重症肌无力（GMG）中的二期临床试验积极数据 **疗效数据突出** * KYV-101在二期试验中达到了所有主要和次要终点 在24周时MG-ADL评分平均降低8分（基线为11.2分） QMG评分平均降低7.7分（基线为17.3分）[13][14] * 疗效反应迅速 在给药后两周内即观察到MG-ADL和QMG评分平均降低7.8分 并且效果持久 [13][14] * 100%的患者（6/6）在MG-ADL和QMG评分上均达到了临床意义上的显著改善 [15] * 在至少完成24周随访的3名患者中 有2名（67%）达到了最小症状表达（MSE 定义为MG-ADL评分为0或1）[15] * 所有患者均停用了非甾体类免疫抑制剂 大剂量固醇类药物 FcRN抑制剂和补体抑制剂 其中5/6患者在末次随访时仍保持停用状态 [16] **安全性特征良好且可控** * KYV-101耐受性良好 未观察到高级别细胞因子释放综合征（CRS）或免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）[16] * 不良事件与CAR-T细胞疗法和淋巴细胞清除的预期一致 包括3例中性粒细胞减少症（2例为III-IV级 在输注后10天内缓解 1例为IV级 在数据截止时已改善至I级）[16][61] **机制与差异化优势** * KYV-101是一种靶向CD19的CAR-T细胞疗法 旨在通过深度耗竭自身反应性B细胞来实现上游靶向 并可能对调节性T细胞产生积极影响 从而实现整体免疫重置 [5][6] * 其结构包含CD28共刺激域 旨在保证效力 同时采用全人源化CAR设计以促进安全性 [6][7] * 与现有需要长期给药的疗法（如FcRN抑制剂 补体抑制剂）相比 KYV-101单次给药即有潜力实现持久的 无需药物的缓解 [9][23][25] **市场机会与商业化策略** * 美国约有80,000名GMG患者 其中约40,000名在接受免疫抑制剂治疗但反应不足 公司初步目标市场为至少一种生物制剂治疗失败的约12,000名患者 长期目标市场可扩展至40,000名患者 [25] * 商业化将利用其在僵人综合征（SPS）领域的先发优势和特许经营协同效应 共享治疗中心 护理团队和基础设施 采用精简且可扩展的团队 [26][27][72] * 公司现金储备可支撑至2027年 支持近期里程碑事件 [29] 其他重要内容：临床开发进展与未来里程碑 **三期试验设计与信心** * 三期试验设计为全球 开放标签 随机对照试验 计划招募约60名患者 按1:1随机分配至KYV-101组或标准护理组 主要终点为24周时MG-ADL和QMG评分相对于基线的变化 [19][20] * 二期数据的效应量远超三期试验主要终点假设的效应幅度 增加了公司对三期试验成功概率的信心 [18] * 公司计划在2025年底前启动三期患者入组 [24][29] **管线拓展与下一代技术** * 在僵人综合征（SPS）领域 预计在2026年上半年公布顶线数据并提交生物制剂许可申请（BLA）[29] * 通过研究者发起的研究（IITs） 在多发性硬化症和类风湿关节炎中观察到有前景的早期结果 [28] * 下一代CAR-T疗法KYV-102采用全血快速制造工艺 旨在简化流程 加快制造 降低商品成本 预计在2025年底前提交新药临床试验申请（IND）[28][29] **专家观点与患者人群** * 试验研究者指出 入组患者疾病负担高（MG-ADL基线11.2） 高于许多已发表的三期研究（通常为9-10分） 在此类难治患者中观察到的改善水平令人印象深刻 [69] * 专家估计 其诊所中约有5%至10%的患者可能符合此类临床试验的资格 [76]

业绩总结 - KYV-101在6名中重度广泛性重症肌无力(gMG)患者中，MG-ADL评分从基线的11.2降低了7.8，QMG评分从基线的17.3降低了7.8[28] - 100%的患者在MG-ADL和QMG评分上实现了临床显著改善，MG-ADL评分减少≥2，QMG评分减少≥3[35] - 67%的患者在随访24周后达到最小症状表现(MSE)，MG-ADL评分为0或1[35] - 24周时，MG疾病评分的平均减少为MG-ADL -8.0和QMG -7.7，且100%患者在MG-ADL评分上有≥3分的改善[40] - 阶段2的结果显示，MG-ADL和QMG的减少幅度超出了阶段3共同主要终点的假设效果[41] - KYV-101在单剂量下实现了前所未有的MG临床结果，MG-ADL的平均减少为8.0，QMG的平均减少为7.7，且100%的患者在MG-ADL上有≥3分的改善[46] 用户数据 - KYV-101的目标市场约为80,000名美国确诊的重症肌无力（gMG）患者，其中约12,000名患者对超过1种生物制剂的反应不足[51] - KYV-101的初步优先市场为约40,000名对免疫抑制剂反应不足的患者，占总确诊患者的50%[51] 安全性与副作用 - KYV-101在治疗过程中未观察到高等级的细胞因子释放综合症(CRS)和免疫效应细胞相关神经毒性综合症(ICANS)[36] - 所有患者在24周内均未使用非类固醇免疫抑制剂(NSISTs)和高剂量类固醇（>10 mg）[35] - KYV-101的安全性良好，所有患者均出现了不同等级的CRS，但均为可管理的低等级[38] - 6名患者中，5名在最后随访时仍未使用免疫抑制剂[35] 未来展望 - 公司预计在2026年上半年报告僵硬人综合症（SPS）关键阶段2数据，并在同年上半年提交BLA申请[58] - 公司在2027年前保持强劲的现金储备，以支持SPS BLA申请、MG阶段3试验及预上市活动[57] - 公司在神经免疫学领域的商业战略高效且可扩展，预计将快速进入市场并获得先发优势[53] - 公司在多种自身免疫疾病中追求广泛的机会，KYV-102的IND申请预计在2025年第四季度提交[56]

Compelling results set new clinical standard in generalized myasthenia gravis (gMG), increasing confidence in the Company’s registrational KYSA-6 Phase 3 MG trial 100% of patients achieved clinically meaningful responses in MG-ADL and QMG -- the co-primary endpoints of the Phase 3 trial -- with mean reductions of -8.0 pts and -7.7 points at 24 weeks KYV-101 was well-tolerated with no high-grade CRS and no ICANS observed, further supporting the consistent and manageable safety profile of KYV-101 Unprecedente ...

KYV-101 resulted in a profound reduction in disease-associated autoantibodies and impact on disease activity in patients with difficult-to-treat rheumatoid arthritis (RA) KYV-101 continues to demonstrate a well-tolerated profile, consistent with observations from 100 patients treated with KYV-101 to date1 Emerging IIT data in RA reinforce broad potential for KYV-101 in rheumatology indications EMERYVILLE, Calif., Oct. 25, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Kyverna Therapeutics, Inc. (Nasdaq: KYTX), a clinical-stage ...

EMERYVILLE, Calif., Oct. 22, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Kyverna Therapeutics, Inc. (Nasdaq: KYTX), a clinical-stage biopharmaceutical company focused on developing cell therapies for patients with autoimmune diseases, today announced it will host a conference call on Wednesday, October 29, 2025 at 8:00 AM ET to discuss the interim data from the KYSA-6 Phase 2 clinical trial evaluating KYV-101 in generalized myasthenia gravis (gMG). This data will be shared at the American Association of Neuromuscular and Elec ...

Kyverna Therapeutics Inc. (NASDAQ:KYTX) is one of the best young stocks with huge upside potential. On October 8, Wells Fargo analyst Derek Archila raised the firm’s price target on Kyverna Therapeutics to $27 from $24, while maintaining an Overweight rating on the shares. Wells Fargo likes the risk/reward on KYV-101’s pivotal stiff person syndrome trial readout in H1 2026. The firm believes that Wall Street underappreciates how de-risked the trial is. On September 24, Kyverna Therapeutics announced that ...

NEW YORK, Oct. 02, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- What’s Happening: Bragar Eagel & Squire, P.C., a nationally recognized shareholder rights law firm, is investigating potential claims against Kyverna Therapeutics, Inc. (NASDAQ: KYTX) on behalf of long-term stockholders following a class action complaint that was filed against Kyverna on December 9, 2024 with a Class Period pursuant and/or traceable to the Company’s offering documents issued in connection with its initial public offering (“IPO”) conducted on Febr ...

KYV-101 IIT data demonstrate promising clinical activity, including robust CAR T penetration into the central nervous system (CNS) and improved expanded disability status scale scores (EDSS) KYV-101 continues to demonstrate a tolerable safety profile, consistent with observations from the first 100 patients treated with KYV-1011 Encouraging early data of KYV-101 in multiple sclerosis highlights broader potential within neuroimmunology autoimmune diseases EMERYVILLE, Calif., Sept. 24, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) - ...

临床数据进展 - 将于2025年10月29日在美国神经肌肉与电诊断医学协会年会上以口头报告形式公布KYV-101治疗重症肌无力的6名患者最长9个月随访的顶线疗效和安全性数据[1][2] - 截至摘要提交时已完成5例患者给药，口头报告将涵盖这5例患者及近期给药的第6例患者的早期数据[2] 临床试验规划 - KYSA-6研究第二阶段经FDA认可调整为注册性2/3期研究，注册性3期部分计划于2025年底前启动患者入组[1][2] - 公司计划在2026年上半年公布僵人综合征的关键顶线数据[2] 产品特性与管线 - KYV-101为全人源化自体CD19 CAR-T细胞疗法，采用CD28共刺激域设计，通过单次给药实现深度B细胞清除和免疫系统重置，有望达成持久无药物、无疾病状态的缓解[3] - 管线包含自体与同种异体CAR-T疗法，其中KYV-102采用专有全血快速制造工艺，可扩展至更广泛自身免疫适应症[4] - 除重症肌无力和僵人综合征注册试验外，公司正开展狼疮性肾炎的1/2期多中心试验，并通过多发性硬化和类风湿关节炎的研究者发起试验筛选后续优先开发适应症[4]