文章核心观点 - 生物制药公司Biodexa宣布启动托利米酮（tolimidone）治疗1型糖尿病的2a期研究，该研究已获加拿大卫生部批准 [1][7] 公司概况 - Biodexa是临床阶段生物制药公司，致力于开发创新产品治疗未满足医疗需求的疾病，总部和研发设施位于英国加的夫 [1][4][14] - 公司主要开发项目包括用于家族性腺瘤性息肉病和非肌肉浸润性膀胱癌的eRapa™、用于治疗1型糖尿病的托利米酮以及用于侵袭性罕见/孤儿脑癌适应症研究的MTX110 [4] 托利米酮相关情况 - 托利米酮最初由辉瑞发现，曾开展治疗胃溃疡的二期研究，因缺乏疗效而停止开发，它是Lyn激酶的选择性激活剂，可增强胰岛素信号级联 [3] - 公司计划开发托利米酮治疗1型糖尿病，阿尔伯塔大学的临床前研究证明其在1型糖尿病中的潜在效用，能诱导人尸体分离的β细胞增殖 [9] - 托利米酮是口服的Lyn激酶强效选择性抑制剂，在糖尿病动物模型中可通过胰岛素增敏实现血糖控制，有望成为一流的血糖调节剂 [11] 1型糖尿病2a期研究情况 - 加拿大卫生部已批准托利米酮治疗1型糖尿病的2a期剂量确认研究，由阿尔伯塔大学进行研究者发起的试验（IIT） [7] - 研究将测量三个月后C肽水平（胰岛素标志物）和糖化血红蛋白（血糖标志物）与基线相比的变化，以及三个剂量组12名患者的高血糖事件数量，研究可能会适时扩大，预计本季度招募第一名患者 [7] 其他产品情况 - eRapa是雷帕霉素的专有口服片剂制剂，雷帕霉素是一种mTOR抑制剂，mTOR在调节细胞代谢、生长和增殖的信号通路中起重要作用，在肿瘤发生过程中被激活 [13] - MTX110是组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂帕比司他的增溶制剂，可通过对流增强递送（CED）将化疗剂量的产品直接输送到肿瘤部位，绕过血脑屏障并避免全身毒性 [5]