文章核心观点 SELLAS公司的SLS009获FDA授予治疗小儿急性髓系白血病（AML）的罕见儿科疾病认定（RPDD），显示其治疗潜力，公司将继续推进SLS009开发并招募儿科AML患者进行2期临床试验 [1][8] 公司动态 - 美国食品药品监督管理局（FDA）授予SELLAS公司的高选择性CDK9抑制剂SLS009治疗小儿急性髓系白血病（AML）的罕见儿科疾病认定（RPDD），此前FDA已授予SLS009治疗AML的孤儿药和快速通道认定 [1] - 公司已为正在进行的2期临床试验开启儿科AML患者招募 [8] 行业背景 - 急性髓系白血病（AML）是儿童中第二常见的血液系统恶性肿瘤，与其他儿科癌症相比预后较差，难治和/或复发的儿科患者群体使用现有治疗方法的预后仍然不佳，约50%的小儿AML患儿会复发 [5] - 一项代表性研究显示，复发小儿AML患者的5年总生存率（OS）为33%，缓解期少于12个月的患者仅为15.7%，一个疗程化疗后未完全缓解的患者5年总生存率为0% [5] 产品信息 - SLS009若未来治疗小儿AML的新药申请（NDA）获FDA批准，SELLAS公司可能有资格获得优先审评券（PRV），PRV可由申办方使用或出售给其他申办方，近期售价约1亿美元 [2] - SELLAS公司另一主要候选产品GPS获纪念斯隆凯特琳癌症中心授权，靶向WT1蛋白，有潜力作为单药疗法及与其他疗法联合治疗多种血液系统恶性肿瘤和实体瘤 [6] - SLS009可能是首个且同类最佳的差异化小分子CDK9抑制剂，与其他CDK9抑制剂相比毒性降低、效力增强，数据显示其在具有不利预后因素（包括ASXL1突变）的AML患者中显示出高缓解率 [6]