文章核心观点 - 美国食品药品监督管理局（FDA）授予SELLAS公司的SLS009治疗小儿急性髓系白血病（AML）的罕见儿科疾病指定（RPDD），公司有望在新药获批后获得价值约1亿美元的优先审评券，公司将继续推进SLS009开发并招募小儿AML患者进行2期临床试验 [1][3][8] 公司情况 - SELLAS是一家后期临床生物制药公司，专注开发多种癌症适应症的新型疗法 [3][5] - 公司另一领先候选产品GPS获纪念斯隆凯特琳癌症中心授权，靶向WT1蛋白，有潜力单药或与其他疗法联用治疗多种血液系统恶性肿瘤和实体瘤适应症 [5] - 公司正在开发的SLS009是潜在的首款且同类最佳的差异化小分子CDK9抑制剂，与其他CDK9抑制剂相比毒性更低、效力更高，在有不利预后因素的AML患者中显示出高缓解率 [5] 行业情况 - 急性髓系白血病（AML）是儿童中第二常见的血液系统恶性肿瘤，与其他儿童癌症相比预后往往较差 [3] - 目前难治和/或复发小儿患者群体使用现有治疗方法的AML预后仍然不佳，复发小儿AML患者5年总生存率为33%，缓解期少于12个月的患者仅为15.7%，一个疗程化疗后未完全缓解的患者5年总生存率为0%，约50%的小儿AML患者会复发，复发和难治患者唯一被认为有治愈可能的疗法是骨髓移植 [4] 事件进展 - FDA授予高度选择性CDK9抑制剂SLS009治疗小儿急性髓系白血病（AML）的罕见儿科疾病指定（RPDD），此前已授予其治疗AML的孤儿药和快速通道指定 [3] - 公司正在进行的2期临床试验已开始招募小儿AML患者 [1] - 若未来SLS009治疗小儿AML的新药申请获FDA批准，公司可能有资格获得优先审评券（PRV），可用于自身后续营销申请的优先审评，也可出售给其他赞助商，近期PRV售价约1亿美元 [1] 公司表态 - 公司总裁兼首席执行官表示获得第二个罕见儿科疾病指定是对SLS009改善患者生活的新型变革性治疗潜力的认可，强化了公司满足小儿AML患者紧急需求的承诺，期待继续推进SLS009开发并招募小儿AML患者进行2期临床试验 [8]