核心观点 - 4D Molecular Therapeutics 公布了 PRISM 2 期临床试验的 24 周中期数据 显示 4D-150 在治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）患者中表现出显著的治疗效果和安全性 特别是在计划中的 3E10 vg/eye 剂量下 患者注射负担显著减少 视力改善明显 [2][3][13] 临床试验数据 - 在 3E10 vg/eye 剂量下 30 名患者的年化注射率减少了 89% 93% 的患者仅接受 0 或 1 次注射 77% 的患者完全无需注射 [2] - 3E10 vg/eye 剂量组的平均最佳矫正视力（BCVA）从基线提高了 4.2 个字母 低剂量组为 -1.6 个字母 显示出剂量依赖性 [13] - 3E10 vg/eye 剂量组在视网膜厚度控制方面表现稳定 无波动 且从基线减少了 110 微米 [6] 安全性 - 4D-150 在 139 名患者中表现出良好的安全性和耐受性 包括湿性 AMD 和糖尿病性黄斑水肿（DME）患者 [7] - 在 3E10 vg/eye 剂量组中 51 名患者未报告显著炎症 低眼压 视网膜血管炎 脉络膜积液或视网膜动脉阻塞 [7] 未来计划 - 公司计划在 2024 年 9 月公布 3 期临床试验的最终设计 并预计在 2025 年第一季度启动首个 3 期临床试验 [8] - 预计在 2024 年第四季度公布 SPECTRA 研究中 DME 患者的 24 周中期分析数据 [8] 市场潜力 - 湿性 AMD 是一种高度流行的疾病 预计未来五年内美国 欧盟和日本的总患病人数将超过 400 万 [9] - 4D-150 具有成为“一药多适应症”产品的潜力 涵盖湿性 AMD DME 和糖尿病性视网膜病变（DR）等多个潜在数十亿美元的眼科市场机会 [3] 公司背景 - 4D Molecular Therapeutics 是一家专注于遗传药物的临床阶段公司 致力于通过其专有的治疗载体进化平台开发针对眼科和肺部疾病的创新疗法 [10][18]