公司进展 - 4D Molecular Therapeutics 公布了 4D-150 在湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）PRISM II 期扩展队列的 24 周中期数据 结果显示 4D-150 在湿性 AMD 和糖尿病黄斑水肿（DME）患者中表现出良好的安全性和耐受性 [5][10] - 4D-150 在湿性 AMD 患者中显示出持久的临床活性 高剂量组（3E10 vgs）患者的年化抗 VEGF 注射频率减少了 89% 93% 的患者接受了零次或一次注射 77% 的患者完全无需注射 [12] - 公司计划在 2025 年第一季度启动湿性 AMD 的 III 期临床试验 并预计在 2024 年 9 月公布最终研究设计 [11][13] - 4D-150 的 III 期试验将包括两项非劣效性试验 评估 3E10 vgs 剂量与每八周一次的阿柏西普（aflibercept）2 毫克对照组的疗效 预计每项研究将招募约 450 名患者 [42] 临床数据 - 在 PRISM II 期扩展队列中 高剂量组（3E10 vgs）患者的 BCVA（最佳矫正视力）相对于基线提高了 4.2 个字母 比低剂量组（1E10 vgs）高出 5.7 个字母 [12] - 高剂量组患者的 CST（中央视网膜厚度）显示出持续的解剖学控制 平均减少了 9.2 微米 77% 的无需注射患者的 CST 改善了 32 微米 [37] - 在 30 名高剂量组患者中 未观察到临床显著或复发性眼内炎症 所有患者均按计划完成了局部预防性类固醇治疗 且未恢复类固醇治疗 [31][33] 市场潜力 - 湿性 AMD 是一个数十亿美元的市场 预计到 2035 年 仅美国市场的年收入将达到约 100 亿美元 4D-150 每获得 1% 的市场份额 可能带来 3 亿至 5 亿美元的收入 [17] - 4D-150 的目标是将患者的注射负担减少至少 80% 并保持至少三到五年的持续疗效 这一产品特性对患者和护理人员具有吸引力 [16] - 公司预计 4D-150 将在三个关键患者群体中并行获得市场采用 包括高治疗负担患者（约 20%） 依从性挑战患者（约 20%）以及剩余的 60% 湿性 AMD 患者 [18] 未来机会 - 4D-150 的临床结果不仅适用于湿性 AMD 还对正在进行的 DME 临床试验具有明确的参考意义 这些市场在美国涵盖约 340 万患者 [19] - 公司还在开发 4D-175 产品候选药物 用于治疗地理萎缩患者 该产品与 4D-150 使用相同的 R100 载体和制造平台 这两个市场在美国还有 420 万潜在患者 [20]