文章核心观点 - Sobi宣布《新英格兰医学杂志》发表3期XTEND - Kids研究完整结果，证实ALTUVOCT对12岁以下重度A型血友病儿童的安全性和有效性，每周一次固定剂量预防治疗能提供高效出血保护 [15] 关于ALTUVOCT - ALTUVOCT是首个高持续FVIII替代疗法，每周一次给药可提高A型血友病患者出血保护，通过创新添加血管性血友病因子区域和XTEN®多肽延长循环时间，突破血管性血友病因子上限 [4] - 2019年6月获欧盟委员会孤儿药指定，在欧洲由Sobi以ALTUVOCT获批上市，在美国、日本和中国台湾由赛诺菲以ALTUVIIIO获批上市 [4] 关于XTEND - Kids研究 - 是对曾接受治疗儿童进行每周一次ALTUVOCT预防治疗的首次评估，研究显示ALTUVOCT达到主要和关键次要终点，包括VIII因子抑制剂出现情况和年化出血率，未发现VIII因子抑制剂，每周一次给药可持续预防出血事件 [1] - 研究中ALTUVOCT耐受性良好，未检测到VIII因子抑制剂（0% [95%置信区间0 - 4.9]），无不良事件导致治疗中断，最常见治疗新发不良事件为SARS - CoV - 2检测阳性、上呼吸道感染和发热，无严重过敏反应、过敏症或栓塞或血栓事件报告 [2] - 按方案治疗患者（n = 73）估计的总体年化出血率均值（95% CI）和中位数[四分位距]分别为0.61（0.42 - 0.90）和0.00（0.00 - 1.02），95%出血事件（41/43）用一次ALTUVOCT注射即可解决，多数（64%）患者无出血事件，84%患者无关节出血，88%患者无自发性出血，ALTUVOCT预防治疗可使非血友病范围（高于40%）的高持续VIII因子活性维持三天 [8] 关于A型血友病 - 是一种罕见的终身遗传病，患者体内VIII因子不足或功能异常，每年约每5000名男性新生儿中有1例患病，女性患病更罕见，患者会出现出血事件，可导致疼痛、不可逆关节损伤和危及生命的出血 [9] 关于公司合作 - Sobi和赛诺菲合作开发和商业化Alprolix、Elocta/Eloctate以及ALTUVOCT（在美国为ALTUVIIIO），Sobi在其区域（主要是欧洲、北非、俄罗斯和大多数中东市场）拥有最终开发和商业化权利，赛诺菲在北美和除Sobi区域外的世界其他地区拥有最终开发和商业化权利 [11] 公司介绍 - 赛诺菲是创新型全球医疗保健公司，在约100个国家有团队，致力于将不可能变为可能，为全球数百万人提供改变生命的治疗方案和救命疫苗保护，股票在泛欧交易所和纳斯达克上市 [19] - Sobi是专业国际生物制药公司，为血液病、免疫学和专科护理领域提供创新药物，在欧洲、北美、中东、亚洲和澳大利亚约有1800名员工，2023年营收达221亿瑞典克朗，股票在纳斯达克斯德哥尔摩上市 [19]