文章核心观点 - 罗氏公布Susvimo治疗糖尿病性黄斑水肿（DME）和糖尿病性视网膜病变（DR）的III期Pagoda和Pavilion研究两年数据，显示其持续疗效和安全性，若获FDA批准，有望为糖尿病眼病带来新治疗范式 [15][16] 研究结果 两年数据 - Pagoda研究中，DME患者每6个月补充一次Susvimo，约两年（112周）持续维持一年时的视力改善（9.8个视力表字母），约95%患者无需额外补充注射，解剖学上中央亚区厚度（CST）持续改善，安全性与已知一致，至112周眼内炎发生率0.7% [17] - Pavilion研究中，DR患者每9个月补充一次Susvimo，约两年（100周）维持一年时糖尿病视网膜病变严重程度量表（DRSS）改善，100周时80%参与者DRSS较植入前基线改善两级或更多，64周开始接受Susvimo的参与者维持或改善了DRSS评分，约98%患者无需额外补充注射，安全性与已知一致，至100周眼内炎发生率0.8% [5][18] 一年数据 - Pagoda研究中，DME患者每6个月补充一次Susvimo，视力获得非劣效性提高，约95%患者在主要分析研究期间（64周）无需额外补充注射 [16] - Pavilion研究中，DR患者每9个月补充一次Susvimo，DRSS改善优于每月临床观察组，主要分析研究期间（52周）无患者需额外补充注射，而对照组为60% [16] 药物相关 Susvimo - 是首个也是唯一可补充的眼部植入物，通过端口输送平台持续输送定制配方的雷珠单抗，雷珠单抗是血管内皮生长因子（VEGF）抑制剂，可结合并抑制VEGF - A [5][21] - 已获美国FDA批准用于治疗新生血管性或“湿性”年龄相关性黄斑变性（nAMD），美国FDA已受理其用于治疗DME和DR的补充生物制品许可申请（sBLA），基于III期Pagoda和Pavilion研究一年结果 [2][10] 其他药物 - Vabysmo（faricimab）是首个获批用于眼部的双特异性抗体，可靶向并抑制与多种威胁视力的视网膜疾病相关的两条信号通路，已在全球获批用于nAMD和DME患者，在美国和日本等国获批用于视网膜静脉阻塞后的黄斑水肿 [10] - Lucentis（雷珠单抗注射剂）是首个获批用于改善某些视网膜疾病患者视力的药物，由基因泰克（罗氏集团成员）研发，基因泰克保留其在美国的商业权利，诺华拥有世界其他地区的独家商业权利 [10][24] 疾病介绍 糖尿病性黄斑水肿（DME） - 全球约2900万人受影响，是一种威胁视力的视网膜疾病，若不治疗会导致失明和生活质量下降，由受损血管渗漏导致黄斑肿胀引起，随着糖尿病患病率增加，患者数量预计将上升 [19] 糖尿病性视网膜病变（DR） - 约占所有视力损害病例的5%，全球约1.03亿人受影响，近500万人失明，由血管损伤和新血管形成导致血液和/或液体渗漏到视网膜引起，导致视网膜肿胀和部分区域血液供应阻塞，视力受损 [19] 研究介绍 Pagoda研究 - 是一项多中心、随机、活性治疗对照、非劣效性的美国III期研究，评估每6个月补充一次Susvimo与每月玻璃体内注射0.5mg雷珠单抗相比，对634名DME患者的疗效、安全性和药代动力学，主要终点是第60周和第64周平均时最佳矫正视力评分较基线的变化 [19] Pavilion研究 - 是一项多中心、随机的美国III期研究，评估每9个月补充一次100mg/mL的Susvimo与每月临床观察相比，对174名无中心累及的DME的DR患者的疗效、安全性和药代动力学，主要终点是第52周时早期治疗糖尿病视网膜病变研究 - 糖尿病视网膜病变严重程度量表较基线改善至少两级的参与者比例 [20] 公司介绍 - 罗氏成立于1896年，是全球最大的生物技术公司和体外诊断领域的全球领导者，致力于通过开创性疗法拯救人们的视力，拥有眼科领域最广泛的视网膜产品线，包括创新细胞疗法和针对多种威胁视力疾病的治疗方法 [10][22] - 在美国，基因泰克是罗氏集团的全资子公司，罗氏是日本中外制药的大股东 [24]