文章核心观点 - 公司宣布一项研究预印本发表，其SemaPhore™纳米颗粒递送SOD2 mRNA治疗腹主动脉瘤（AAA）动物模型有效，或可用于小AAA管理和破裂预防 [1][5] 研究成果 - 研究显示用SemaPhore™纳米颗粒全身递送SOD2 mRNA治疗AAA小鼠，与未治疗对照组相比，主动脉扩张显著减少（p<0.05）、破裂延迟且存活率显著提高（p<0.01） [5] - 研究通过全身注射SemaPhore纳米颗粒递送SOD2 mRNA，提高线粒体SOD2表达、降低氧化应激水平，减轻小AAA扩张并预防破裂 [6] - 研究结论认为该纳米治疗mRNA递送方法或可用于小AAA医疗管理和破裂预防 [6] 行业背景 - AAA是腹部主动脉局部异常扩张，破裂可能危及生命，超50%患者在到达急诊室前死亡，存活患者发病率高 [1] - AAA患病率随年龄增长，男性患病率是女性4 - 6倍，55 - 64岁男性患病率约1%，此后每十年增加2 - 4% [1] - AAA是涉及活性氧（ROS）引起氧化应激的炎症性疾病，使用抗氧化剂临床疗效大多不理想 [6] 公司情况 - 公司开发和供应基于肽的纳米颗粒技术，用于向肝外组织高效递送RNA（OligoPhore™ / SemaPhore™平台） [2] - 公司目前有两个使用专有递送技术的siRNA项目，AM - 401用于KRAS驱动癌症、AM - 411用于类风湿关节炎，均处于临床前开发阶段 [2] - 公司多功能递送平台适用于mRNA和其他RNA形式，可通过授权提供给制药或生物技术公司 [2] - 公司持有Altamira Medica AG 49%股份（含额外经济权利），其商业阶段遗留资产Bentrio®是用于过敏性鼻炎的非处方鼻喷雾剂 [2] - 公司正在对其内耳遗留资产进行合作或剥离 [2] - 公司2003年成立，总部位于百慕大汉密尔顿，主要运营地在瑞士巴塞尔 [2]