文章核心观点 - 公司宣布一项动物模型研究的预印本发表，展示了用其肽基纳米颗粒系统递送SOD2 mRNA对腹主动脉瘤（AAA）的有效治疗，该方法或可用于小AAA的医学管理和破裂预防 [7][11] 行业情况 - AAA是腹部主动脉局部异常扩大，破裂可能危及生命，超过50%患者在到达急诊室前死亡，幸存者发病率高，其患病率随年龄增长，男性患病率是女性4 - 6倍，55 - 64岁男性患病率约1%，此后每十年增加2 - 4%，大AAA或快速增长的AAA主要治疗方法是手术 [4] - AAA是涉及氧化应激的炎症性疾病，使用抗氧化剂治疗临床疗效大多不理想 [11] 公司情况 - 公司开发和供应基于肽的纳米颗粒技术，用于向肝外组织高效递送RNA，有两个使用其专有递送技术的siRNA项目AM - 401和AM - 411，均处于临床前开发阶段，该递送平台也适用于mRNA和其他RNA模式，并可通过对外许可提供给制药或生物技术公司，此外公司持有Altamira Medica AG 49%股份，正在对其内耳遗留资产进行合作或剥离 [5] - 研究显示用公司SemaPhore™纳米颗粒系统递送SOD2 mRNA治疗AAA小鼠，与未治疗对照组相比，主动脉扩张显著减少（p<0.05）、破裂延迟且存活率显著提高（p<0.01） [7] - 研究人员通过在既定小鼠AAA模型中全身注射公司的SemaPhore纳米颗粒递送SOD2 mRNA，提高线粒体SOD2表达、降低氧化应激水平，减轻小AAA扩张并在很大程度上防止破裂，研究组认为该纳米治疗mRNA递送方法或可用于小AAA的医学管理和破裂预防 [11] - 公司首席科学顾问称使用SOD2 mRNA调节氧化应激在多种心血管疾病等方面是非常有前景的方法，SemaPhore纳米颗粒可实现mRNA有效摄取和表达，安全性良好，且纳米颗粒随时间稳定性好 [1]