文章核心观点 - 公司宣布评估zilganersen治疗AxD的关键III期研究已完成全部患者入组，同时介绍了公司其他药物的研究进展、合作情况及市场表现 [11] 公司研究进展 - 评估zilganersen治疗AxD的关键III期研究已完成全部入组，目标入组约73名2至65岁患者，来自8个国家 [1][11] - 该研究将按2:1比例随机分配参与者接受zilganersen或安慰剂，60周双盲治疗期后，所有参与者将接受180周开放标签治疗期和28周治疗后随访期 [12] - 研究主要终点是60周治疗期末通过10米步行测试评估的步态速度较基线的百分比变化 [19] - 预计2025年下半年公布该关键研究的顶线数据 [5] - 5月公司报告两项评估donidalorsen治疗HAE的III期研究积极数据，治疗显著且持续降低平均每月HAE发作率，每月或每两月给药治疗一年发作率改善超90% [4] - 基于上述结果，公司准备今年晚些时候向FDA提交donidalorsen的新药申请 [9] - 去年12月FDA批准Wainua治疗成人遗传性TTR淀粉样变性引起的多发性神经病，公司和阿斯利康正评估其在其他形式淀粉样变性中的应用，预计2025年上半年公布相关研究数据 [16] - 上个月FDA接受公司olezarsen治疗FCS的监管申请，该申请基于III期BALANCE研究结果，显示治疗显著降低甘油三酯水平和急性胰腺炎发作次数，预计FDA在2024年12月19日前做出最终决定 [8][17] - 公司和诺华正在进行的III期心血管结局研究HORIZON中评估pelacarsen治疗已确诊心血管疾病和脂蛋白(a)升高患者 [20] 公司药物情况 - zilganersen是首个针对AxD患者进行临床开发的研究性药物，若获批将是首个FDA批准的FCS治疗药物，公司计划在美国独立推出 [6][13] - donidalorsen是公司另一个全资候选药物，用于评估治疗罕见遗传病HAE [15] 公司合作情况 - 公司与大药企如阿斯利康、百健和诺华有合作，合作以许可费、预付款和里程碑付款形式为公司提供资金用于内部管线开发 [14] - 公司将Spinraza授权给百健，百健负责全球营销，公司获得销售特许权使用费，两家公司还共同开发了Qalsody，去年获FDA批准治疗特定类型ALS [10] - 百健、阿斯利康和诺华分别是公司Qalsody、Wainua和pelacarsen的合作伙伴 [16] 公司市场表现 - 年初至今，公司股票下跌6.4%，行业下跌4.0% [7] 疾病相关情况 - AxD是一种罕见神经系统疾病，影响大脑星形胶质细胞，患者有认知功能障碍和进行性神经恶化，目前尚无获批的疾病修正药物 [2]