文章核心观点 Ionis Pharmaceuticals公布ION582治疗安格曼综合征的1/2期研究结果，数据积极，有望推动后续研究和公司发展，分析师看好公司前景 [2][3][5] 研究结果 - ION582的1/2期开放标签研究MAD部分完成，数据显示在沟通、认知和运动功能等功能领域有一致且令人鼓舞的临床改善 [2][3] - 中高剂量组97%的患者整体安格曼综合征症状有所改善 [4] - 在51名患者的HALOS研究中，ION582在所有剂量水平下均显示出良好的安全性和耐受性 [5] 公司计划 - 公司计划今年晚些时候与监管机构会面，审查并确认其3期研究设计，有望在2025年上半年启动关键研究 [5] 分析师观点 - William Blair重申对Ionis的跑赢大盘评级，认为此次更新对公司明显利好，ION582成为公司全资资产 [5][7] - 分析师指出，数据集中各指标的持续改善增强了对药物潜在益处的信心，ION582虽稍落后于竞品，但已缩小差距且安全性有优势，是未来增长的有吸引力资产 [9] - 分析师认为未来12至18个月公司可能因上市产品扩张而发生转变，且公司被低估，尤其是考虑到TTR沉默剂治疗TTR心肌病的潜力 [11] 投资者关注 - 投资者预计关注与阿斯利康合作推出的Wainua，以及公司全资疗法olezarsen和donidalorsen的潜在批准和推出 [8] 股价表现 - 周一IONIS股价上涨4.50%，最后成交价为49.97美元 [10]