文章核心观点 - 公司宣布CLOVER WaM关键研究积极结果，显示iopofosine I 131治疗复发/难治性瓦尔登斯特伦巨球蛋白血症（WM）患者潜力大，计划2024年第四季度提交新药申请并寻求优先审评 [1][4] 研究结果 - 截至2024年5月31日，CLOVER WaM研究总体缓解率（ORR）80%，主要缓解率（MRR）56.4%，超20%的主要终点 [2] - 改良意向治疗（mITT）人群（n = 55）中位年龄70岁，既往治疗线数中位数为4，约27%患者对所有可用疗法耐药，40%患者对双类药物（BTKi和利妥昔单抗）耐药 [2] - 所有临床挑战性疾病亚组ORR相当，包括MYD88 - wt（81%；n = 16）、P53突变（80%；n = 5）等 [2] - 疾病控制率98.2%，缓解持续时间（DoR）显示iopofosine在各缓解类别中提供持久临床益处，达到主要缓解和总体缓解患者的中位DoR截至数据截止时未达到，18个月时分别有78%和72%患者无疾病进展 [3] 治疗现状与需求 - 复发或难治性WM患者治疗选择有限，急需具有新作用机制的疗法，目前接受挽救治疗患者仅约10%有反应，后期治疗缓解持续时间不足6个月 [3] - 美国WM患病率约26000人，每年新增1500 - 1900例诊断，约11500例复发或难治性患者需治疗，约4700例需三线或更高线治疗，约1000例三线时用尽所有现有治疗方案，三线或更高线治疗的潜在市场约5700例患者 [12] - 无FDA批准的BTKi治疗进展患者的治疗方案，BTKi疗法无完全缓解率且需持续治疗，约50%三线未治疗患者可能考虑新治疗方案，超60%治疗采用非FDA批准疗法 [12] 药物优势与计划 - iopofosine I 131耐受性良好，毒性特征与公司先前报告的安全数据一致，无心血管、肾脏或肝脏毒性，无周围神经病变或严重出血，最常见治疗突发不良事件为血液学性质，可预测和管理 [4] - 公司计划2024年第四季度提交新药申请（NDA）并寻求优先审评，优先审评预计监管审查期为6个月 [4] 公司与会议信息 - 公司是专注癌症药物发现、开发和商业化的后期临床生物制药公司，核心目标是利用其专有磷脂药物共轭（PDC）递送平台开发下一代癌细胞靶向治疗 [13] - 公司产品管线包括主要资产iopofosine I 131、专有临床前PDC化疗项目和多个合作PDC资产 [9] - 公司将于2024年7月24日上午8:00（美国东部时间）举办活动，全面介绍CLOVER WaM研究数据、当前WM治疗格局、患者未满足需求及改善患者结局机会 [5][6]