文章核心观点 - 公司宣布CLOVER WaM关键研究评估iopofosine I 131治疗复发/难治性华氏巨球蛋白血症（WM）患者的积极结果，该药物有望成为标准治疗方案，公司计划2024年第四季度提交新药申请并寻求优先审评 [1][7] 公司情况 - 公司是一家晚期临床生物制药公司，专注癌症药物的发现、开发和商业化，核心目标是利用其专有的磷脂药物共轭（PDC）递送平台开发下一代癌症细胞靶向治疗药物 [9] - 公司产品管线包括主要资产iopofosine I 131、专有的临床前PDC化疗项目和多个合作的PDC资产 [17] 研究情况 - CLOVER WaM研究是针对高度难治患者群体的首个也是最大规模的WM研究，评估iopofosine I 131治疗至少接受过两种先前治疗方案（包括布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂）的复发/难治性WM患者 [1] - 截至2024年5月31日，研究中总体缓解率（ORR）为80%，主要缓解率（MRR）为56.4%，超过20%的主要终点；疾病控制率达98.2%；不同临床挑战性疾病亚组的ORR相当 [7][12][13] - 达到主要缓解和总体缓解的患者的中位缓解持续时间（DoR）截至数据截止时未达到，18个月时分别有78%和72%的患者无疾病进展 [13] - iopofosine I 131耐受性良好，毒性特征与公司先前报告的安全数据一致，无心血管、肾脏或肝脏毒性，无周围神经病变或严重出血，最常见的治疗突发不良事件为血液学性质，可预测和管理 [14] 行业情况 - WM是一种B细胞恶性肿瘤，美国患病率约26,000人，每年新增确诊1,500 - 1,900人，约11,500名复发或难治性患者需要治疗，约4,700名患者需要三线或更高线治疗，三线或更高线治疗的潜在市场约5,700名患者 [4] - 复发或难治性WM患者治疗选择有限，目前只有约10%接受挽救治疗的患者有反应，且缓解持续时间不到六个月；BTKi疗法无完全缓解率且需持续治疗；超过60%的治疗使用非FDA批准的疗法 [2][4] 会议信息 - 公司将于2024年7月24日上午8:00（美国东部时间）举办活动，提供CLOVER WaM研究数据、当前WM治疗格局、患者未满足需求及改善患者结局机会的全面概述，会议重播将在公司投资者关系网站的活动板块提供 [3][9][15]