文章核心观点 - 公司将公布2024年第二季度财务结果并进行企业更新，公司CEO将参加炉边谈话，同时介绍了公司核心产品的相关信息 [1][2][15] 公司动态 - 公司将于2024年8月6日上午8点举办电话会议和网络直播，公布2024年第二季度财务结果并进行企业更新 [1] - 公司董事长、总裁兼首席执行官David Meeker将于2024年8月13日上午11点参加即将举行的Canaccord Genuity第44届年度增长会议的炉边谈话 [2] 公司介绍 - 公司是一家商业阶段的生物制药公司，致力于改善罕见神经内分泌疾病患者及其家人的生活，总部位于马萨诸塞州波士顿 [15] - 公司的主要资产IMCIVREE（setmelanotide）是一种MC4R激动剂，用于治疗暴饮暴食和严重肥胖，已获美国FDA、欧盟委员会和英国药品与保健品监管局批准 [15] - 公司正在推进setmelanotide在其他罕见疾病中的临床开发计划，以及研究性MC4R激动剂LB54640和RM - 718，还有用于治疗先天性高胰岛素血症的临床前小分子套件 [15] 产品信息 适应症 - 在美国，setmelanotide用于6岁及以上成人和儿科患者因POMC、PCSK1或LEPR缺乏导致的单基因或综合征性肥胖的慢性体重管理，或临床诊断为Bardet - Biedl综合征（BBS）的患者 [16] - 在欧盟，setmelanotide用于治疗与基因确诊的BBS或功能丧失的双等位基因POMC（包括PCSK1）缺乏或双等位基因LEPR缺乏相关的肥胖和控制饥饿，适用于6岁及以上的成人和儿童 [4] 限制使用情况 - setmelanotide不适用于治疗疑似POMC、PCSK1或LEPR缺乏且POMC、PCSK1或LEPR变体被分类为良性或可能良性的肥胖，以及其他与POMC、PCSK1或LEPR缺乏或BBS无关的肥胖类型 [5] 警告和注意事项 - 可能出现皮肤色素沉着和原有痣变黑，治疗前和治疗期间应定期进行全身皮肤检查 [7] - 可能出现抑郁和自杀意念，应监测患者是否有新发作或恶化的抑郁、自杀想法或行为 [8] - 新生儿和低体重婴儿使用含苯甲醇防腐剂的setmelanotide有严重不良反应风险，该药物未获批准用于此类人群 [9] - 可能出现性唤起障碍，男性出现持续超过4小时的勃起应寻求紧急医疗救助 [19] - 儿科患者，处方医生应定期评估对setmelanotide治疗的反应，评估体重减轻对生长和成熟的影响，在欧洲应使用年龄和性别合适的生长曲线监测生长情况 [20] - 在欧洲，使用setmelanotide的患者每次就诊（至少每6个月）应监测心率和血压 [24] - 曾有严重超敏反应报告，如疑似应建议患者立即就医并停用setmelanotide [25] 不良反应 - 最常见的不良反应（发生率≥20%）包括皮肤色素沉着过度、注射部位反应、恶心、头痛、腹泻、腹痛、呕吐、抑郁和自发性阴茎勃起 [21] - 不建议在哺乳期使用 [26] 会议参与方式 - 参加财务结果电话会议需在此处注册，建议提前10分钟加入 [13] - 财务结果电话会议和炉边谈话的网络直播将在公司投资者关系网站的“活动和演示”板块提供，财务结果电话会议的存档网络直播将在结束约两小时后提供，为期30天，Canaccord Genuity网络直播的回放也将在公司网站提供30天 [14] 联系方式 - 媒体联系人为Adam Daley，电话212 - 253 - 8881，邮箱adaley@berrypr.com [12] - 公司联系人是David Connolly，电话857 - 264 - 4280，邮箱dconnolly@rhythmtx.com [23] - 报告疑似不良反应可联系公司+1 (833) 789 - 6337或FDA 1 - 800 - FDA - 1088或www.fda.gov/medwatch，欧洲报告信息见产品特性摘要第4.8节 [26]