文章核心观点 - 奥库根公司宣布其用于治疗地理萎缩（GA）的新型修饰基因疗法候选药物OCU410的1/2期ArMaDa临床试验第三队列给药完成，且已启动2期临床试验，该疗法有望改变GA治疗格局 [14][15] 关于OCU410 - 利用腺相关病毒（AAV）平台向视网膜递送RORA基因，RORA蛋白在脂质代谢、减少脂褐素沉积和氧化应激等方面发挥重要作用，能靶向与干性年龄相关性黄斑变性（dAMD）病理生理学相关的多条途径，公司正将其开发为一次性基因疗法治疗GA [12] - 已启动2期临床试验，将评估其在更大患者群体中的安全性和有效性，患者将随机分为两个治疗组（中剂量或高剂量）或对照组 [15] 关于1/2期ArMaDa临床试验 - 旨在评估单侧视网膜下注射OCU410在GA患者中的安全性，分两个阶段进行 1期为多中心、开放标签、剂量递增研究，有低、中、高三个剂量水平；2期为随机、结果评估者盲法、剂量扩展研究，患者将按1:1:1比例随机分配到两个OCU410治疗组或未治疗对照组 [7] - 三名受试者接受了最高剂量（200µL的1.5x10¹¹ vg/mL）的单次视网膜下注射，完成了试验1期阶段的给药，该试验在美国14个领先的视网膜手术中心进行 [10] 关于干性年龄相关性黄斑变性（dAMD）和地理萎缩（GA） - dAMD影响约1000万美国人和超过2.66亿全球人口，其特征是黄斑变薄，涉及视网膜缓慢退化，占所有AMD病例的85 - 90% [16] - GA是dAMD的晚期阶段，在美国约影响100万人 [14] 关于奥库根公司 - 是一家专注于发现、开发和商业化新型基因和细胞疗法及疫苗的生物技术公司，其突破性修饰基因疗法平台有望用单一产品治疗多种视网膜疾病，还在传染病和骨科疾病领域开展研究 [17] - 将定期提供临床试验更新 [2]